Znaczenie tej decyzji dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia nie może być bagatelizowane. Procedura RDTL była dotychczas mechanizmem umożliwiającym finansowanie terapii dla pacjentów w najbardziej dramatycznych sytuacjach klinicznych – gdy standardowe programy lekowe nie obejmowały danego leku lub gdy nie było innych opcji. Usunięcie aż 85 produktów z finansowania w tym trybie oznacza, że w nowych przypadkach te leki nie będą dostępne z refundacją w ramach tego mechanizmu.

W komunikacie wskazano przykładowe nazwy leków objętych zmianą, m.in.: Adynovi stosowany w zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B, Afinitor w leczeniu zaawansowanego raka piersi, Aimovig w migrenie przewlekłej, Brineura w leczeniu lipofuscynozy neuronalnej typu 2, Lynparza w leczeniu raka endometrium oraz gruczolaka trzustki z mutacją BRCA1/2, Zolgensma w terapii SMA oraz Yervoy w raku przełyku i czerniaku w II linii leczenia. 

Dla pacjentów, którzy już rozpoczęli terapię objętą wykazem przed wejściem zmian w życie, komunikat przewiduje możliwość kontynuowania leczenia. Warunkiem jest jednak: „udowodnienie skuteczności dotychczasowego leczenia” oraz przekazanie przez świadczeniodawcę informacji o kontynuacji terapii do właściwego oddziału Narodowy Fundusz Zdrowia.

Z drugiej strony, dla nowych pacjentów lub w przypadku nowych wskazań tych leków oznacza to konieczność skierowania się na inne ścieżki dostępu do terapii – np. programy lekowe lub inne procedury finansowania. To rodzi poważne pytania o równość dostępu, o skuteczność mechanizmów gwarantujących dostęp do innowacyjnych terapii oraz o kondycję budżetu ochrony zdrowia.

Zmiany te odbywają się w kontekście polityki lekowej państwa, która coraz częściej wymaga weryfikacji koszt-efektywności, efektywności klinicznej i dalszego monitorowania terapii. W literaturze dotyczącej RDTL podkreśla się, że procedura pełniła funkcję pomostu między badaniami klinicznymi a standardową refundacją, ale jednocześnie stanowiła obciążenie dla budżetu.

Dla lekarzy i koordynatorów terapii oznacza to również konieczność weryfikacji, czy stosowane leki znajdują się na liście nowych wyłączeń, oraz przygotowania dokumentacji umożliwiającej kontynuację leczenia tam, gdzie to możliwe. W praktyce klinicznej konieczna będzie komunikacja z pacjentami, wyjaśnienie zmiany sytuacji finansowania oraz rozważenie alternatywnych ścieżek terapeutycznych.

Warto podkreślić, że choć lista dotyczy wyłącznie procedury RDTL, to skala i zróżnicowanie wskazań – od hemofilii przez nowotwory po choroby rzadkie – pokazuje, że zmiana może mieć szeroki zasięg. Dla pacjentów oznacza to konieczność większej czujności i współpracy z lekarzem prowadzącym, a dla systemu ochrony zdrowia – konieczność adaptacji i monitorowania konsekwencji tych zmian.

Źródło: Gov.pl

„AviadoBio pracuje nad rozwojem innowacyjnej terapii genowej umożlwiającej leczenie FTD wywołanego mutacją GRN, a ten moment to kamień milowy dla pacjentów, ich rodzin oraz naszej firmy” – mówi Lisa Deschamps, dyrektor generalna AviadoBio.

„Dziękujemy badaczom za ich ogrom pracy włożony w program ASPIRE-FTD oceniający skuteczność terapii i jesteśmy wdzięczni rodzinom, które uczestniczą w badaniach klinicznych nad nowymi metodami leczenia FTD-GRN, które mogą zmienić przyszłość pokoleń cierpiących na to schorzenie.”

FTD jest wyniszczającą formą demencji o wczesnym początku, a osoby nią dotknięte umierają zazwyczaj w ciągu trzech do 10 lat od diagnozy.(1,2) Osoby chorujące na FTD często doświadczają zmian osobowości, zaburzeń zachowania, utraty zdolności językowych, apatii i ograniczonej mobilności.(3)

Otępienie czołowo-skroniowe jest główną przyczyną demencji u osób w wieku poniżej 65 lat i często jest diagnozowane jako inne choroby.(4) Organizmy chorych na FTD, u których występują mutacje genu GRN, wytwarzają zmniejszone ilości białka progranuliny.

Badany lek opracowano jako potencjalnie jednorazową terapię ukierunkowaną na zatrzymanie postępu choroby poprzez dostarczenie funkcjonalnej kopii genu GRN, którego zadaniem jest przywrócenie odpowiedniego poziomu progranuliny w obszarach mózgu dotkniętych chorobą.

„Istnieje krytyczna potrzeba nowych terapii dla osób żyjących z FTD-GRN. Brak skutecznych terapii modyfikujących przebieg choroby sprawia, że diagnoza ta jest szczególnie trudna dla pacjentów i ich rodzin, którzy nie mają obecnie żadnych dostępnych opcji leczenia tej wyniszczającej i postępującej choroby” – mówi dr David Cooper, dyrektor medyczny AviadoBio.

„Zastosowanie terapii u pierwszego pacjenta biorącego udział w badaniu ASPIRE-FTD stanowi ważny krok naprzód w zrozumieniu potencjału leku, który już wykazał obiecujące wyniki w badaniach przedklinicznych”.

Lek wykorzystywany w terapii jest dostarczany bezpośrednio do części mózgu zwanej wzgórzem podczas minimalnie inwazyjnego stereotaktycznego zabiegu neurochirurgicznego. Wzgórze ma rozległe połączenia z innymi częściami mózgu, w tym z płatami czołowymi i skroniowymi odgrywającymi kluczową rolę w rozwoju FTD i jego symptomów.

Metoda celowanego podania terapii przywracającej odpowiedni poziom progranuliny w płacie czołowym i skroniowym pozwala bezpiecznie i skutecznie przekroczyć barierę krew-mózg, ograniczając leczenie do mózgu, w którym jest ono najbardziej potrzebne, co w rezultacie pozwala zmniejszyć wymaganą dawkę i potencjalną ekspozycję ogólnoustrojową.

Interwencyjne Centrum Nuroterapii (INC) Szpitala Bródnowskiego w Warszawie to pierwsze i jedyne centrum w Europie wykonujące operacje polegające na infuzji genów do mózgu w polu rezonansu magnetycznego w czasie rzeczywistym.

„Nasz zespół jest dumny z możliwości udziału w tym ważnym badaniu naukowym i przeprowadzenia pierwszego śródmózgowego podania leku w globalnym badaniu ASPIRE-FTD” – powiedział prof. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, kierownik oddziału neurochirurgii w INC.

„Jako neurolog i założycielka Kliniki Neuro-Care, widziałam trudne zmagania moich pacjentów i ich rodzin z demencją” – mówi dr n. med. Gabriela Kłodowska.

„Dla naszych pacjentów chorujących na FTD, to bardzo ważne, że Polska jest pierwszym krajem, w którym pacjenci mogą wziąć udział w badaniu oferującym potencjalne jednorazowe leczenie dla pacjentów z mutacją GRN.”

W listopadzie 2023 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała testowanemu lekowi oznaczenie „Fast Track”. „Fast Track” to proces, którego celem jest ułatwienie rozwoju i przyspieszenie oceny nowych leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Oznaczenie to ma pozwolić na wcześniejsze udostępnienie nowych leków pacjentom. Lek został również uznany za lek sierocy zarówno przez FDA, jak i Komisję Europejską.

Więcej informacji na temat badania ASPIRE-FTD można znaleźć na stronie:
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064890

1. Onyike CU. Neuroepidemiology. 2011;37:166–167
2. Riedl L et al. Neuropsychiatr Dis Treat. 2014;10:297–310
3. Pressman P and Miller BL. Biol Psychiatry. 2014;75(7):574–581
4. Hendriks S, Peetoom K, Bakker C, et al. Global Prevalence of Young-Onset Dementia: A Systematic Review and Meta-analysis. JAMA Neurol. 2021;78(9):1080–1090. doi:10.1001/jamaneurol.2021.216

źródło: AviadoBio

W Unii Europejskiej/Europejskim Obszarze Gospodarczym (UE/EOG) gruźlica nadal pozostaje poważnym wyzwaniem dla zdrowia publicznego. W 2019 roku, którego dotyczą najbardziej aktualne dane, wykryto prawie 50 000 przypadków, ale według Europejskiego Centrum ds. Zapobiegania i Kontroli Chorób (ang. European Centre for Disease Prevention and Control, ECDC) () tylko w dwóch trzecich z tych przypadków stwierdzono pomyślny wynik leczenia.[3] Stale rośnie liczba przypadków form gruźlicyopornych na leki pierwszego wyboru, tj. gruźlicy wielolekooporna (typ MDR) oraz gruźlicy o rozszerzonej oporności na leki (typ XDR) – W UE/EOG jedynie 46,8% i 34,9% przypadków odpowiednio gruźlicy typu MDR i XDR jest skutecznie leczonych. [4]

Gruźlica jest drugą co do częstości występowania zakaźną chorobą śmiertelną po COVID-19[5]! W samym tylko roku 2020 spowodowała ona śmierć ponad 1,5 mln osób (to więcej niż HIV/AIDS), a szacuje się, że na całym świecie zachorowało na nią około 10 mln osób. [6]  Gruźlica jest ponadto wiodącą przyczyną zgonu osób zarażonych HIV i chorych na AIDS [7] i może odpowiadać za co najmniej 1 na 3 zgony z powodu oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe rocznie.[8]

Gruźlica lekooporna występuje wtedy, gdy zakażenie gruźlicą nie reaguje na leki pierwszego wyboru w wyniku zakażenia prątkami już opornymi na te leki lub kiedy oporność rozwija się na skutek niewłaściwie prowadzonej terapii Ze względu na naturalną umiejętność prątków gruźlicy do spontanicznej modyfikacji oraz specyfikę samej terapii, tj. jej czas i złożoność postępowania (stosowanie czterech leków dziennie stosowanych przez 6-9 miesięcy), a także problemy związane z dostępnością  tego leczenia, dalszy postęp lekooporności jest niestety trudny do zatrzymania. Po rozwinięciu się gruźlicy lekoopornej, może ona przenosić się bezpośrednio pomiędzy chorymi poprzez transmisję drogą kropelkową. Coraz bardziej naglące jest udoskonalania aktualnych zasad postępowania i rozwój nowych terapii. e . Krótsze, prostsze i skuteczniejsze metody leczenia, o ile będą odpowiednio wdrażane i realizowane, mogą przyczynić się do kontroli i pokonania gruźlicy lekoopornej.[9]

Gruźlica wielolekooporna (typ MDR) i o rozszerzonej oporności na leki ( typ XDR) to postacie choroby wywoływane przez prątki, które nie reagują na leki przeciwgruźlicze pierwszego wyboru oraz na co najmniej trzy leki drugiej linii. W związku z tym, stosowane obecnie leczenie polega na stosowaniu skomplikowanych schematów składających się z wielu różnych leków, które mogą być przyjmowane przez okres od dziewięciu miesięcy do dwóch lat. Pacjenci mogą przyjmować nawet 20 tabletek dziennie, co powoduje liczne skutki uboczne i co również często stanowi znaczne obciążenie finansowe dla budżetu domowego.[10]

Dovprela® (pretomanid) jest lekiem zatwierdzonym do stosowania u dorosłych z wysoce oporną gruźlicą płuc.[11] Jest nową substancją chemiczną i należy do klasy związków chemicznych znanych jako nitroimidazooksazyny. Jest on wskazany w leczeniu gruźlicy płuc o rozszerzonej oporności na leczenie (XDR), nietolerującej leczenia lub niewrażliwej na leczenie wielolekoopornej gruźlicy typu MDR, w skojarzeniu z bedakiliną  i linezolidem jako część schematu „BPaL”.[12] Schemat ten stanowi pierwszą opcję terapeutyczną w gruźlicy wielolekoopornej i poszerzonej lekooporności stosowaną doustnie stosowanym, trwającym 6 miesięcy.

W 2002r. Stowarzyszenie TB Alliance rozpoczęło opracowywanie przedkliniczne leku Dovprela® (pretomanid) i od tego czasu badało ten produkt w 20 badaniach klinicznych w 14 krajach, jako lek samodzielny lub w połączeniu z innymi lekami przeciwgruźliczymi.

W 2019 r. firma Viatris i organizacja TB Alliance ogłosiły podjęcie globalnej współpracy w celu dostępności pretomanidu na całym świecie [13].  TB Alliance udzieliło Viatris licencji na produkcję i wprowadzenie pretomanidu w leczeniu gruźlicy wielolekoopornej (MDR), nietolerującej leczenia lub nie reagującej na leczenie.

Pretomanid jest obecnie stosowany w kilkunastu krajach na całym świecie, w tym w badaniach naukowych i programach warunkowego dostępu na Ukrainie i w Tadżykistanie. Oczekuje się, że wkrótce rozpoczną się programy w Nigerii, RPA i innych krajach. [14]

W 2020 roku Europejska Agencja Leków zatwierdziła lek Dovprela (pretomanid) [15] do stosowania jako część schematu skojarzonego w leczeniu dorosłych chorych na gruźlicę płuc o rozszerzonej oporności na leki (XDR), nietolerującą leczenia lub niereagującą na leczenie wielolekooporną gruźlicę typu MDR.

Pozytywna decyzja polskiego Ministerstwa Zdrowia wprowadzająca refundację i tym samym zwiększająca dostęp do leczenia gruźlicy, to bardzo ważna i dobra zmiana, która wpłynie na zaspokojenie potrzeb tego obszaru zdrowotnego.

W Unii Europejskiej/Europejskim Obszarze Gospodarczym (UE/EOG) gruźlica nadal pozostaje poważnym wyzwaniem dla zdrowia publicznego. W 2019 roku, którego dotyczą najbardziej aktualne dane, wykryto prawie 50 000 przypadków, ale według Europejskiego Centrum ds. Zapobiegania i Kontroli Chorób (ang. European Centre for Disease Prevention and Control, ECDC) () tylko w dwóch trzecich z tych przypadków stwierdzono pomyślny wynik leczenia.[3] Stale rośnie liczba przypadków form gruźlicyopornych na leki pierwszego wyboru, tj. gruźlicy wielolekooporna (typ MDR) oraz gruźlicy o rozszerzonej oporności na leki (typ XDR) – W UE/EOG jedynie 46,8% i 34,9% przypadków odpowiednio gruźlicy typu MDR i XDR jest skutecznie leczonych. [4]

Gruźlica jest drugą co do częstości występowania zakaźną chorobą śmiertelną po COVID-19[5]! W samym tylko roku 2020 spowodowała ona śmierć ponad 1,5 mln osób (to więcej niż HIV/AIDS), a szacuje się, że na całym świecie zachorowało na nią około 10 mln osób. [6]  Gruźlica jest ponadto wiodącą przyczyną zgonu osób zarażonych HIV i chorych na AIDS [7] i może odpowiadać za co najmniej 1 na 3 zgony z powodu oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe rocznie.[8]

Gruźlica lekooporna występuje wtedy, gdy zakażenie gruźlicą nie reaguje na leki pierwszego wyboru w wyniku zakażenia prątkami już opornymi na te leki lub kiedy oporność rozwija się na skutek niewłaściwie prowadzonej terapii Ze względu na naturalną umiejętność prątków gruźlicy do spontanicznej modyfikacji oraz specyfikę samej terapii, tj. jej czas i złożoność postępowania (stosowanie czterech leków dziennie stosowanych przez 6-9 miesięcy), a także problemy związane z dostępnością  tego leczenia, dalszy postęp lekooporności jest niestety trudny do zatrzymania. Po rozwinięciu się gruźlicy lekoopornej, może ona przenosić się bezpośrednio pomiędzy chorymi poprzez transmisję drogą kropelkową. Coraz bardziej naglące jest udoskonalania aktualnych zasad postępowania i rozwój nowych terapii. e . Krótsze, prostsze i skuteczniejsze metody leczenia, o ile będą odpowiednio wdrażane i realizowane, mogą przyczynić się do kontroli i pokonania gruźlicy lekoopornej.[9]

Gruźlica wielolekooporna (typ MDR) i o rozszerzonej oporności na leki ( typ XDR) to postacie choroby wywoływane przez prątki, które nie reagują na leki przeciwgruźlicze pierwszego wyboru oraz na co najmniej trzy leki drugiej linii. W związku z tym, stosowane obecnie leczenie polega na stosowaniu skomplikowanych schematów składających się z wielu różnych leków, które mogą być przyjmowane przez okres od dziewięciu miesięcy do dwóch lat. Pacjenci mogą przyjmować nawet 20 tabletek dziennie, co powoduje liczne skutki uboczne i co również często stanowi znaczne obciążenie finansowe dla budżetu domowego.[10]

Dovprela® (pretomanid) jest lekiem zatwierdzonym do stosowania u dorosłych z wysoce oporną gruźlicą płuc.[11] Jest nową substancją chemiczną i należy do klasy związków chemicznych znanych jako nitroimidazooksazyny. Jest on wskazany w leczeniu gruźlicy płuc o rozszerzonej oporności na leczenie (XDR), nietolerującej leczenia lub niewrażliwej na leczenie wielolekoopornej gruźlicy typu MDR, w skojarzeniu z bedakiliną  i linezolidem jako część schematu „BPaL”.[12] Schemat ten stanowi pierwszą opcję terapeutyczną w gruźlicy wielolekoopornej i poszerzonej lekooporności stosowaną doustnie stosowanym, trwającym 6 miesięcy.

W 2002r. Stowarzyszenie TB Alliance rozpoczęło opracowywanie przedkliniczne leku Dovprela® (pretomanid) i od tego czasu badało ten produkt w 20 badaniach klinicznych w 14 krajach, jako lek samodzielny lub w połączeniu z innymi lekami przeciwgruźliczymi.

W 2019 r. firma Viatris i organizacja TB Alliance ogłosiły podjęcie globalnej współpracy w celu dostępności pretomanidu na całym świecie [13].  TB Alliance udzieliło Viatris licencji na produkcję i wprowadzenie pretomanidu w leczeniu gruźlicy wielolekoopornej (MDR), nietolerującej leczenia lub nie reagującej na leczenie.

Pretomanid jest obecnie stosowany w kilkunastu krajach na całym świecie, w tym w badaniach naukowych i programach warunkowego dostępu na Ukrainie i w Tadżykistanie. Oczekuje się, że wkrótce rozpoczną się programy w Nigerii, RPA i innych krajach. [14]

W 2020 roku Europejska Agencja Leków zatwierdziła lek Dovprela (pretomanid) [15] do stosowania jako część schematu skojarzonego w leczeniu dorosłych chorych na gruźlicę płuc o rozszerzonej oporności na leki (XDR), nietolerującą leczenia lub niereagującą na leczenie wielolekooporną gruźlicę typu MDR.

Pozytywna decyzja polskiego Ministerstwa Zdrowia wprowadzająca refundację i tym samym zwiększająca dostęp do leczenia gruźlicy, to bardzo ważna i dobra zmiana, która wpłynie na zaspokojenie potrzeb tego obszaru zdrowotnego.

Zgodnie z danymi WHO co roku na świecie odnotowuje się ok. 1,8 mln zachorowań na raka płuca. W Polsce nowotwory płuc odpowiadają za 24% wszystkich zgonów z powodu chorób onkologicznych. Jak podaje Krajowy Rejestr Nowotworów szacowana liczba zachorowań w 2020 roku wynosiła ponad 22,5 tysiąca przypadków, w tym 8 986 wśród kobiet i 13 555 wśród mężczyzn[i].

Za większość zachorowań na ten nowotwór (ok. 90%) odpowiada przewlekłe palenie papierosów (tytoniu), coraz częściej przyczyną rozwoju raka płuca są także czynniki genetyczne – mutacje w genach. Co istotne choroba dotyka również młodszych pacjentów, poniżej 60 r.ż., nawet 30-40-latków. W Europie aż 68% zgonów dotyczy mężczyzn, a 32% zgonów osób przed ukończeniem 65 roku życia[ii].

Wyzwaniem w Polsce pozostaje zbyt późna diagnoza raka płuca, najczęściej kiedy nowotwór jest już w stadium zaawansowanym. Nowotwór płuca we wczesnej fazie, diagnozuje się tylko u około 20% pacjentów. W konsekwencji rokowanie chorych z rozpoznaniem raka płuca pozostają niezadowalające[iii]. Dlatego tak ważna jest zarówno profilaktyka pierwotna, przede wszystkim unikanie palenia tytoniu i rzucenie nałogu w każdym możliwym momencie, jak również wtórna, w tym badania przesiewowe wśród grup ryzyka[iv] (palacze, osoby z historią nowotworów płuca w rodzinie) oraz zachowanie czujności w przypadku niepokojących objawów.

Szczególnie niepokojącymi objawami są długo utrzymujący się kaszel i nawracające infekcje górnych oraz dolnych dróg oddechowych, pomimo leczenia objawowego oraz krwioplucie. Inne objawy, które mogą świadczyć o procesie nowotworowym to duszności, chrypka, bóle, w tym bóle kostne (np. barku, kręgosłupa – zwłaszcza lędźwiowego), podwyższona temperatura, osłabienie, utrata masy ciała. W zaawansowanym stadium choroby najczęstsze objawy obejmują: ogólne osłabienie, utratę masy ciała, stany podgorączkowe oraz objawy związane z lokalizacją przerzutów – np. bóle kostne[v].

W każdym przypadku należy skontaktować się z lekarzem rodzinnym, który na podstawie wywiadu z pacjentem, zleci podstawowe badania, w tym RTG klatki piersiowej. Kluczową zasadą czujności onkologicznej, jest w pierwszej kolejności wykluczenie nowotworu. W przypadku potwierdzenia podejrzenia raka płuca, lekarz POZ wyda skierowanie do specjalisty (pulmonologa, torakochirurga lub onkologa) oraz może wystawić kartę DiLO kierując pacjenta na szybką ścieżkę dalszej diagnostyki onkologicznej.

Postęp w diagnostyce molekularnej oraz celowanych, precyzyjnych terapiach onkologicznych (terapie ukierunkowane molekularnie, immunoterapia) sprawił, że coraz częściej o raku płuca mówi się jako o chorobie przewlekłej. Do powodzenia leczenia niezbędne jest zbadanie czynników predykcyjnych oraz wdrożenie schematu terapii zgodnego z aktualną wiedzą medyczną na jak najwcześniejszym etapie.  

Innowacyjne metody leczenia raka płuca obejmują nie tylko leki, ale też nowoczesne metody radioterapii, która pozostaje integralną częścią kompleksowego leczenia onkologicznego. Szacuje się, że od 50% do 70% wszystkich pacjentów chorych na nowotwory złośliwe wymaga radioterapii na pewnym etapie swojego leczenia[vi].

Wskazaniem do radioterapii jest zarówno niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP) jak i drobnokomórkowy rak płuca (DRP). Najczęściej stosuje się ją w skojarzeniu w chemioterapią tzw. jednoczasowa radiochemioterapia zarówno w miejscowo zaawansowanych stadiach jak i nowotworze rozsianym, przy przerzutach np. do mózgu oraz kości. Szczególne zastosowanie ma także precyzyjna radioterapia stereotaktyczna i teleradioterapia, którą stosuje się m.in. u chorych z przeciwskazaniem do radykalnej operacji usunięcia miąższu płuca. Jak podkreślał prof. Maciej Krzakowski, Konsultant Krajowy ds. Onkologii Klinicznej, w Polsce nadal zbyt mało pacjentów otrzymuje jednoczasową radiochemioterapię (ok. 20%),  w porównaniu do innych krajów, gdzie ten odsetek wynosi przynajmniej dwa razy więcej[vii].

Na przestrzeni lat wraz z poprawą jakości leczenia radioterapią zwiększała się wyleczalność chorych. Nowoczesne przyspieszacze liniowe są wyposażone w szereg rozwiązań zwiększających bezpieczeństwo i precyzję radioterapii, takich jak kolimatory wielolistkowe oraz weryfikacja obrazowa na stole terapeutycznym. Zaawansowane technologicznie modyfikowane wersje przyspieszaczy liniowych otwierają nowe możliwości leczenia promieniami, takie jak precyzyjne napromienianie małych objętości z wykorzystaniem bardzo wysokich dawek promieniowania (np. CyberKnife) lub napromienianie dużych i ściśle zdefiniowanych objętości (np. tomoterapia). Szczególnym rodzajem teleradioterapii jest radioterapia cząsteczkowa, do której zaliczamy między innymi protonoterapię. Wymaga ona specjalnego sprzętu i znajduje zastosowanie głównie w sytuacjach, gdzie pożądane jest podwyższenie dawki w okolicy zdrowych tkanek szczególnie wrażliwych na promieniowanie (np. rdzenia kręgowego lub mózgu)[viii].

Innowacyjna radioterapia pozwala na leczenie o bardzo wysokiej skuteczności i dokładności, przy minimalizacji skutków ubocznych i powikłań. Realizuje się ją głównie w trybie ambulatoryjnym lub jednodniowym, co pozwala na ograniczenie niepotrzebnych hospitalizacji i skrócenie leczenia, a przede wszystkim poprawę jakość życia pacjenta. Innowacyjne technologie pozwalają na obrazowanie i dostosowanie wiązki leczenia w czasie rzeczywistym, za każdym razem naświetlany jest dokładnie obszar chorobowy, z oszczędzeniem tkanek zdrowych.

 

Zgodnie z danymi WHO co roku na świecie odnotowuje się ok. 1,8 mln zachorowań na raka płuca. W Polsce nowotwory płuc odpowiadają za 24% wszystkich zgonów z powodu chorób onkologicznych. Jak podaje Krajowy Rejestr Nowotworów szacowana liczba zachorowań w 2020 roku wynosiła ponad 22,5 tysiąca przypadków, w tym 8 986 wśród kobiet i 13 555 wśród mężczyzn[i].

Za większość zachorowań na ten nowotwór (ok. 90%) odpowiada przewlekłe palenie papierosów (tytoniu), coraz częściej przyczyną rozwoju raka płuca są także czynniki genetyczne – mutacje w genach. Co istotne choroba dotyka również młodszych pacjentów, poniżej 60 r.ż., nawet 30-40-latków. W Europie aż 68% zgonów dotyczy mężczyzn, a 32% zgonów osób przed ukończeniem 65 roku życia[ii].

Wyzwaniem w Polsce pozostaje zbyt późna diagnoza raka płuca, najczęściej kiedy nowotwór jest już w stadium zaawansowanym. Nowotwór płuca we wczesnej fazie, diagnozuje się tylko u około 20% pacjentów. W konsekwencji rokowanie chorych z rozpoznaniem raka płuca pozostają niezadowalające[iii]. Dlatego tak ważna jest zarówno profilaktyka pierwotna, przede wszystkim unikanie palenia tytoniu i rzucenie nałogu w każdym możliwym momencie, jak również wtórna, w tym badania przesiewowe wśród grup ryzyka[iv] (palacze, osoby z historią nowotworów płuca w rodzinie) oraz zachowanie czujności w przypadku niepokojących objawów.

Szczególnie niepokojącymi objawami są długo utrzymujący się kaszel i nawracające infekcje górnych oraz dolnych dróg oddechowych, pomimo leczenia objawowego oraz krwioplucie. Inne objawy, które mogą świadczyć o procesie nowotworowym to duszności, chrypka, bóle, w tym bóle kostne (np. barku, kręgosłupa – zwłaszcza lędźwiowego), podwyższona temperatura, osłabienie, utrata masy ciała. W zaawansowanym stadium choroby najczęstsze objawy obejmują: ogólne osłabienie, utratę masy ciała, stany podgorączkowe oraz objawy związane z lokalizacją przerzutów – np. bóle kostne[v].

W każdym przypadku należy skontaktować się z lekarzem rodzinnym, który na podstawie wywiadu z pacjentem, zleci podstawowe badania, w tym RTG klatki piersiowej. Kluczową zasadą czujności onkologicznej, jest w pierwszej kolejności wykluczenie nowotworu. W przypadku potwierdzenia podejrzenia raka płuca, lekarz POZ wyda skierowanie do specjalisty (pulmonologa, torakochirurga lub onkologa) oraz może wystawić kartę DiLO kierując pacjenta na szybką ścieżkę dalszej diagnostyki onkologicznej.

Postęp w diagnostyce molekularnej oraz celowanych, precyzyjnych terapiach onkologicznych (terapie ukierunkowane molekularnie, immunoterapia) sprawił, że coraz częściej o raku płuca mówi się jako o chorobie przewlekłej. Do powodzenia leczenia niezbędne jest zbadanie czynników predykcyjnych oraz wdrożenie schematu terapii zgodnego z aktualną wiedzą medyczną na jak najwcześniejszym etapie.  

Innowacyjne metody leczenia raka płuca obejmują nie tylko leki, ale też nowoczesne metody radioterapii, która pozostaje integralną częścią kompleksowego leczenia onkologicznego. Szacuje się, że od 50% do 70% wszystkich pacjentów chorych na nowotwory złośliwe wymaga radioterapii na pewnym etapie swojego leczenia[vi].

Wskazaniem do radioterapii jest zarówno niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP) jak i drobnokomórkowy rak płuca (DRP). Najczęściej stosuje się ją w skojarzeniu w chemioterapią tzw. jednoczasowa radiochemioterapia zarówno w miejscowo zaawansowanych stadiach jak i nowotworze rozsianym, przy przerzutach np. do mózgu oraz kości. Szczególne zastosowanie ma także precyzyjna radioterapia stereotaktyczna i teleradioterapia, którą stosuje się m.in. u chorych z przeciwskazaniem do radykalnej operacji usunięcia miąższu płuca. Jak podkreślał prof. Maciej Krzakowski, Konsultant Krajowy ds. Onkologii Klinicznej, w Polsce nadal zbyt mało pacjentów otrzymuje jednoczasową radiochemioterapię (ok. 20%),  w porównaniu do innych krajów, gdzie ten odsetek wynosi przynajmniej dwa razy więcej[vii].

Na przestrzeni lat wraz z poprawą jakości leczenia radioterapią zwiększała się wyleczalność chorych. Nowoczesne przyspieszacze liniowe są wyposażone w szereg rozwiązań zwiększających bezpieczeństwo i precyzję radioterapii, takich jak kolimatory wielolistkowe oraz weryfikacja obrazowa na stole terapeutycznym. Zaawansowane technologicznie modyfikowane wersje przyspieszaczy liniowych otwierają nowe możliwości leczenia promieniami, takie jak precyzyjne napromienianie małych objętości z wykorzystaniem bardzo wysokich dawek promieniowania (np. CyberKnife) lub napromienianie dużych i ściśle zdefiniowanych objętości (np. tomoterapia). Szczególnym rodzajem teleradioterapii jest radioterapia cząsteczkowa, do której zaliczamy między innymi protonoterapię. Wymaga ona specjalnego sprzętu i znajduje zastosowanie głównie w sytuacjach, gdzie pożądane jest podwyższenie dawki w okolicy zdrowych tkanek szczególnie wrażliwych na promieniowanie (np. rdzenia kręgowego lub mózgu)[viii].

Innowacyjna radioterapia pozwala na leczenie o bardzo wysokiej skuteczności i dokładności, przy minimalizacji skutków ubocznych i powikłań. Realizuje się ją głównie w trybie ambulatoryjnym lub jednodniowym, co pozwala na ograniczenie niepotrzebnych hospitalizacji i skrócenie leczenia, a przede wszystkim poprawę jakość życia pacjenta. Innowacyjne technologie pozwalają na obrazowanie i dostosowanie wiązki leczenia w czasie rzeczywistym, za każdym razem naświetlany jest dokładnie obszar chorobowy, z oszczędzeniem tkanek zdrowych.

 

– Perspektywy rozwoju rynku badań klinicznych są ogromne, ale wciąż jest bardzo duża pula badań, które do nas nie trafiają. Te badania cały czas ewoluują, zmieniają się. Mamy badania w terapiach komórkowych i genowych i mamy takie, które powoli przechodzą na model hybrydowy lub zdecentralizowany. My w Polsce nie jesteśmy jednak jeszcze gotowi na to, żeby takie badania prowadzić. Nie wiadomo więc, czy te dobre perspektywy się spełnią – mówi agencji Newseria Biznes Agnieszka Skoczylas, prezes Związku Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO.

W ciągu ostatnich dekad w medycynie dokonał się ogromny postęp w leczeniu zarówno chorób rzadkich, jak i powszechnie występujących. Do wdrożenia nowych leków i szczepionek niezbędne są jednak badania kliniczne, które służą do testowania ich skuteczności i bezpieczeństwa. Na całym świecie firmy farmaceutyczne prowadzą takie badania nad ponad 7 tys. cząsteczek, które dają chorym nadzieję na wyleczenie lub wydłużenie życia. Europejska Agencja Leków tylko w 2020 roku zatwierdziła 55 nowych substancji czynnych – głównie w chorobach zakaźnych, immunologii i hematologii, co stanowiło 80-proc. wzrost w stosunku do roku poprzedniego.

Jak pokazuje najnowszy raport „Komercyjne badania kliniczne w Polsce”, opracowany przez POLCRO i INFARMĘ, Polska wraz z innymi krajami regionu Europy Środkowo-Wschodniej od połowy lat 90. wyrasta na jednego z liderów rynku innowacyjnych, biofarmaceutycznych komercyjnych badań klinicznych (iBPCT). Pod względem udziału w tym rynku w 2019 roku zajęła 11. miejsce na świecie, a w latach 2014–2019 odnotowała jeden z największych wzrostów udziału w nim, zajmując piąte miejsce – za Chinami, Hiszpanią, Koreą Południową i Tajwanem. Ten szybki wzrost wynika m.in. z wyższej produktywności polskich ośrodków w porównaniu z rynkami o ugruntowanej pozycji, niższych kosztów oraz dobrej reputacji w zakresie jakości prowadzonych w Polsce badań.

– Trudno dokładnie oszacować, jak duży jest w Polsce rynek badań klinicznych. Mamy oczywiście dane Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, które mówią o ponad 680 badaniach złożonych do urzędu w zeszłym roku. Nie mamy natomiast danych dotyczących badań, które zostały odrzucone – mówi Agnieszka Skoczylas.

Jak wskazuje, mimo dużego potencjału część badań klinicznych z różnych powodów omija Polskę. Może to na przykład wynikać z wymogu, aby pacjent był objęty konkretnym leczeniem, które nie jest w Polsce dostępne.

– Niektóre są zbyt specjalistyczne i wymagają doświadczenia badaczy w terapii komórkowej czy genowej. Te też Polskę omijają. Są też badania hybrydowe lub w pełni zdecentralizowane – to jest najnowszy trend w badaniach klinicznych i one najczęściej trafiają do Stanów Zjednoczonych. Pewne doświadczenie mają w nich już także kraje azjatyckie, ale Europa – w tym Polska – są znacząco w tyle – wyjaśnia prezes POLCRO.

Od 31 stycznia br. w Unii Europejskiej weszło w życie długo wyczekiwane Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Uchyla ono poprzednią dyrektywę 2001/20/WE. Komisja Europejska odnotowała bowiem, że po jej wprowadzeniu czas potrzebny na rozpoczęcie badania klinicznego w UE wydłużył się o 90 proc. (średnio do 152 dni), co znacząco zwiększyło koszty i zmniejszyło liczbę nowo rejestrowanych w Europie badań.

Aby uprościć procedury i utrzymać konkurencyjność europejskiego rynku, Komisja zdecydowała się na wprowadzenie nowego rozporządzenia, które kompleksowo i jednolicie reguluje obszar badań klinicznych we wszystkich państwach członkowskich UE. Obecnie pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego w całej UE jest wydawane na podstawie jednej i tej samej dokumentacji, składanej za pośrednictwem portalu elektronicznego.

–  Polski chwilowo nie ma na tym portalu ze względu na to, że nie spełnia wymogów formalnych – mówi Agnieszka Skoczylas. 

Eksperci zauważają, że choć unijne rozporządzenie 536/2014 zostało przyjęte już w 2014 roku, Polska od tamtego czasu nie wprowadziła żadnych istotnych zmian w swoim prawodawstwie dotyczącym obszaru badań klinicznych. Dopiero w 2021 roku został opublikowany projekt ustawy o badaniach klinicznych, która uszczegóławia nowe unijne przepisy. Z zapowiedzi wynika, że projekt ma trafić do Sejmu w połowie tego roku.

W globalnej skali największa liczba toczących się obecnie badań klinicznych dotyczy onkologii. Podobnie jest też w Polsce. Na świecie największy wzrost notują badania dotyczące hematologii i schorzeń układu krwiotwórczego. W Polsce tego trendu nie ma, jest za to szybki przyrost liczby badań dotyczących chorób autoimmunologicznych.

– Te badania nie trafiają do nas ze względu na dane epidemiczne – nie jest tak, że zapadalność na te choroby jest w Polsce wyższa. One trafiają do nas dlatego, że polscy pacjenci mają utrudniony dostęp do leczenia biologicznego. Czasami uczestnictwo w badaniu klinicznym jest dla nich jedyną szansą na uzyskanie dostępu. Stąd też dużo większe zainteresowanie polskich pacjentów i polskich badaczy, jeśli chodzi o tego typu badania – mówi prezes POLCRO.

Dzięki badaniom klinicznym w 2019 roku dostęp do najnowocześniejszych terapii eksperymentalnych uzyskało ponad 25 tys. polskich pacjentów, a Polska zajęła 12. miejsce na świecie pod względem ich dostępności (wartość skorygowana o populację).

Co istotne, w dwóch ostatnich latach ogromny wpływ na rynek iBPCT miała pandemia COVID-19, która spowodowała, że badania kliniczne nigdy wcześniej nie rozwijały się tak szybko i nigdy wcześniej nie były pod tak uważną obserwacją opinii publicznej. Zmieniło się też całe otoczenie regulacyjne dotyczące takich badań. Regulatorzy, badacze, firmy farmaceutyczne i organy zdrowia publicznego zintensyfikowały prace, dzięki czemu  szczepionki na COVID-19 zostały opracowane, wyprodukowane i dostarczone na rynek w ciągu zaledwie 12 miesięcy.

– W czasie pandemii COVID-19 część krajów była w stanie w kilka dni roboczych przejść całą ścieżkę legislacyjną, a szczepionki na wirusa SARS-CoV-2 w bardzo przyspieszonym tempie trafiły na rynek, przechodząc pełny cykl badań – mówi Agnieszka Skoczylas. – One zakończyły się tak wcześnie, ponieważ nastąpił tzw. rollover proces. To oznacza, że sponsorzy zamiast złożyć informacje i dane z badań po ich zakończeniu, robili to na bieżąco. Dzięki temu regulatorzy – Europejska Agencja Leków czy amerykańska FDA – mieli możliwość na bieżąco sprawdzać te dane i dużo szybciej wydały ostateczną zgodę.

źródło: newseria

– Perspektywy rozwoju rynku badań klinicznych są ogromne, ale wciąż jest bardzo duża pula badań, które do nas nie trafiają. Te badania cały czas ewoluują, zmieniają się. Mamy badania w terapiach komórkowych i genowych i mamy takie, które powoli przechodzą na model hybrydowy lub zdecentralizowany. My w Polsce nie jesteśmy jednak jeszcze gotowi na to, żeby takie badania prowadzić. Nie wiadomo więc, czy te dobre perspektywy się spełnią – mówi agencji Newseria Biznes Agnieszka Skoczylas, prezes Związku Pracodawców Firm Prowadzących Badania Kliniczne na Zlecenie POLCRO.

W ciągu ostatnich dekad w medycynie dokonał się ogromny postęp w leczeniu zarówno chorób rzadkich, jak i powszechnie występujących. Do wdrożenia nowych leków i szczepionek niezbędne są jednak badania kliniczne, które służą do testowania ich skuteczności i bezpieczeństwa. Na całym świecie firmy farmaceutyczne prowadzą takie badania nad ponad 7 tys. cząsteczek, które dają chorym nadzieję na wyleczenie lub wydłużenie życia. Europejska Agencja Leków tylko w 2020 roku zatwierdziła 55 nowych substancji czynnych – głównie w chorobach zakaźnych, immunologii i hematologii, co stanowiło 80-proc. wzrost w stosunku do roku poprzedniego.

Jak pokazuje najnowszy raport „Komercyjne badania kliniczne w Polsce”, opracowany przez POLCRO i INFARMĘ, Polska wraz z innymi krajami regionu Europy Środkowo-Wschodniej od połowy lat 90. wyrasta na jednego z liderów rynku innowacyjnych, biofarmaceutycznych komercyjnych badań klinicznych (iBPCT). Pod względem udziału w tym rynku w 2019 roku zajęła 11. miejsce na świecie, a w latach 2014–2019 odnotowała jeden z największych wzrostów udziału w nim, zajmując piąte miejsce – za Chinami, Hiszpanią, Koreą Południową i Tajwanem. Ten szybki wzrost wynika m.in. z wyższej produktywności polskich ośrodków w porównaniu z rynkami o ugruntowanej pozycji, niższych kosztów oraz dobrej reputacji w zakresie jakości prowadzonych w Polsce badań.

– Trudno dokładnie oszacować, jak duży jest w Polsce rynek badań klinicznych. Mamy oczywiście dane Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, które mówią o ponad 680 badaniach złożonych do urzędu w zeszłym roku. Nie mamy natomiast danych dotyczących badań, które zostały odrzucone – mówi Agnieszka Skoczylas.

Jak wskazuje, mimo dużego potencjału część badań klinicznych z różnych powodów omija Polskę. Może to na przykład wynikać z wymogu, aby pacjent był objęty konkretnym leczeniem, które nie jest w Polsce dostępne.

– Niektóre są zbyt specjalistyczne i wymagają doświadczenia badaczy w terapii komórkowej czy genowej. Te też Polskę omijają. Są też badania hybrydowe lub w pełni zdecentralizowane – to jest najnowszy trend w badaniach klinicznych i one najczęściej trafiają do Stanów Zjednoczonych. Pewne doświadczenie mają w nich już także kraje azjatyckie, ale Europa – w tym Polska – są znacząco w tyle – wyjaśnia prezes POLCRO.

Od 31 stycznia br. w Unii Europejskiej weszło w życie długo wyczekiwane Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Uchyla ono poprzednią dyrektywę 2001/20/WE. Komisja Europejska odnotowała bowiem, że po jej wprowadzeniu czas potrzebny na rozpoczęcie badania klinicznego w UE wydłużył się o 90 proc. (średnio do 152 dni), co znacząco zwiększyło koszty i zmniejszyło liczbę nowo rejestrowanych w Europie badań.

Aby uprościć procedury i utrzymać konkurencyjność europejskiego rynku, Komisja zdecydowała się na wprowadzenie nowego rozporządzenia, które kompleksowo i jednolicie reguluje obszar badań klinicznych we wszystkich państwach członkowskich UE. Obecnie pozwolenie na prowadzenie badania klinicznego w całej UE jest wydawane na podstawie jednej i tej samej dokumentacji, składanej za pośrednictwem portalu elektronicznego.

–  Polski chwilowo nie ma na tym portalu ze względu na to, że nie spełnia wymogów formalnych – mówi Agnieszka Skoczylas. 

Eksperci zauważają, że choć unijne rozporządzenie 536/2014 zostało przyjęte już w 2014 roku, Polska od tamtego czasu nie wprowadziła żadnych istotnych zmian w swoim prawodawstwie dotyczącym obszaru badań klinicznych. Dopiero w 2021 roku został opublikowany projekt ustawy o badaniach klinicznych, która uszczegóławia nowe unijne przepisy. Z zapowiedzi wynika, że projekt ma trafić do Sejmu w połowie tego roku.

W globalnej skali największa liczba toczących się obecnie badań klinicznych dotyczy onkologii. Podobnie jest też w Polsce. Na świecie największy wzrost notują badania dotyczące hematologii i schorzeń układu krwiotwórczego. W Polsce tego trendu nie ma, jest za to szybki przyrost liczby badań dotyczących chorób autoimmunologicznych.

– Te badania nie trafiają do nas ze względu na dane epidemiczne – nie jest tak, że zapadalność na te choroby jest w Polsce wyższa. One trafiają do nas dlatego, że polscy pacjenci mają utrudniony dostęp do leczenia biologicznego. Czasami uczestnictwo w badaniu klinicznym jest dla nich jedyną szansą na uzyskanie dostępu. Stąd też dużo większe zainteresowanie polskich pacjentów i polskich badaczy, jeśli chodzi o tego typu badania – mówi prezes POLCRO.

Dzięki badaniom klinicznym w 2019 roku dostęp do najnowocześniejszych terapii eksperymentalnych uzyskało ponad 25 tys. polskich pacjentów, a Polska zajęła 12. miejsce na świecie pod względem ich dostępności (wartość skorygowana o populację).

Co istotne, w dwóch ostatnich latach ogromny wpływ na rynek iBPCT miała pandemia COVID-19, która spowodowała, że badania kliniczne nigdy wcześniej nie rozwijały się tak szybko i nigdy wcześniej nie były pod tak uważną obserwacją opinii publicznej. Zmieniło się też całe otoczenie regulacyjne dotyczące takich badań. Regulatorzy, badacze, firmy farmaceutyczne i organy zdrowia publicznego zintensyfikowały prace, dzięki czemu  szczepionki na COVID-19 zostały opracowane, wyprodukowane i dostarczone na rynek w ciągu zaledwie 12 miesięcy.

– W czasie pandemii COVID-19 część krajów była w stanie w kilka dni roboczych przejść całą ścieżkę legislacyjną, a szczepionki na wirusa SARS-CoV-2 w bardzo przyspieszonym tempie trafiły na rynek, przechodząc pełny cykl badań – mówi Agnieszka Skoczylas. – One zakończyły się tak wcześnie, ponieważ nastąpił tzw. rollover proces. To oznacza, że sponsorzy zamiast złożyć informacje i dane z badań po ich zakończeniu, robili to na bieżąco. Dzięki temu regulatorzy – Europejska Agencja Leków czy amerykańska FDA – mieli możliwość na bieżąco sprawdzać te dane i dużo szybciej wydały ostateczną zgodę.

źródło: newseria