innowacyjneleki – Medicalpress

Nowa, podskórna postać innowacyjnego leku na SM zarejestrowana w UE

Redakcja Medicalpress — Tue, 09 Jul 2024 10:03:24 +0000

Innowacyjny wysoko skuteczny lek, stosowany w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM) – okrelizumab – w postaci podskórnej został oficjalnie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską 20 czerwca 2024 roku. To dodatkowa opcja leczenia, która pozwala na skrócenie czasu podawania leku do 10 minut, przy zachowaniu takiej samej skuteczności i profilu bezpieczeństwa, jakie ma postać dożylna okrelizumabu. Forma podskórna, tak samo jak postać dożylna tego leku, jest podawana co 6 miesięcy. To ogromna korzyść dla pacjentów, którzy mogą pojawiać się w szpitalu na krótką wizytę, związaną z podaniem leku, zaledwie dwa razy w roku.

Taka forma leczenia nie koliduje z aktywnością zawodową i planami życiowymi pacjenta, a co ważne – dzięki podaniu leku w szpitalu, zarówno pacjent jak i lekarz mają 100% pewności przyjęcia preparatu we właściwej dawce i we właściwy sposób. Nowa podskórna forma okrelizumabu, pozwalająca na skrócenie czasu podawania leku w szpitalu, to także korzyść dla personelu medycznego i oszczędność ich czasu pracy.

Okrelizumab – pierwsza zarejestrowana tzw. terapia anty-CD20 – to lek, który zmienił sposób leczenia stwardnienia rozsianego. To humanizowane przeciwciało monoklonalne zaprojektowane do zwalczania limfocytów B CD20-dodatnich, czyli specyficznego typu komórek odpornościowych, które uważa się za kluczowy czynnik przyczyniający się do powstawania uszkodzeń w ośrodkowym układzie nerwowym u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Badania wykazały, że okrelizumab hamuje aktywność kliniczną i radiologiczną choroby, znacząco zmniejszając progresję niepełnosprawności, co pozwala pacjentom zachować sprawność w perspektywie długoterminowej. Bezpieczeństwo i skuteczność okrelizumabu są poparte ponad dziesięcioletnimi badaniami klinicznymi oraz praktyką kliniczną. Co istotne, okrelizumab jest jedynym lekiem zatwierdzonym do stosowania zarówno u chorych z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS), jak i z postacią pierwotnie postępującą tej choroby (PPMS). Dotychczas z terapii okrelizumabem skorzystało już 350 000 pacjentów z SM na całym świecie, co odpowiada ponad 1 000 000 pacjento-lat ekspozycji.

Podskórna postać okrelizumabu to nowy sposób podawania tego samego przeciwciała monoklonalnego, w połączeniu z rekombinowaną ludzką hialuronidazą. To enzym, który lokalnie i tymczasowo degraduje wybrane łańcuchy hialuronowe i kolagenowe w przestrzeni podskórnej, co zwiększa przepuszczalność tkanki pod skórą i umożliwia szybkie rozproszenie i wchłonięcie okrelizumabu. Technologia ta jest już z powodzeniem wykorzystywana w innych podawanych podskórnie lekach, np. w leczeniu onkologicznym.

Decyzja o rejestracji podskórnej formy okrelizumabu była oparta na pozytywnych wynikach badania klinicznego OCARINA II. Badanie to potwierdziło równoważność okrelizumabu podawanego w postaci infuzji dożylnej i podskórnej, wykazując porównywalną skuteczność, ocenioną na podstawie aktywności rzutowej i radiologicznej w okresie 48 tygodni, oraz porównywalny profil bezpieczeństwa u prawie 240 pacjentów z RRMS i PPMS. Ponad 92% pacjentów ankietowanych w ramach badania OCARINA II stwierdziło, że są zadowoleni lub bardzo zadowoleni z podawania okrelizumabu w postaci 10-minutowych wstrzyknięć podskórnych.

Wstrzyknięcie podskórne okrelizumabu zostało zaprojektowane do podawania przez personel medyczny w placówkach służby zdrowia – umożliwia to podanie odpowiednio dużej objętości leku i zachowanie interwału 6 miesięcy między podaniami, tak jak ma to miejsce w przypadków wlewów dożylnych. Postać podskórna okrelizumabu oferuje alternatywną drogę podawania dobrze scharakteryzowanego leku, i rozszerza możliwości leczenia pacjentów z RRMS i PPMS, wpływając na poprawę dostępności i wygody leczenia zarówno dla pacjentów jak i pracowników służby zdrowia oraz na zmniejszenie nierówności w dostępie do terapii wysokoefektywnych w leczeniu stwardnienia rozsianego.

Forma dożylna okrelizumabu jest nadal rozwijana.

źródło:Expert PR

Dwie prędkości w Europie w dostępie do leków. Skąd się to bierze?

Redakcja Medicalpress — Tue, 05 Dec 2023 12:59:20 +0000

9 mld zł na nieco ponad 200 tys. pacjentów – to w Polsce koszt leków innowacyjnych. Podobna kwota przypada na generyki, które leczą miliony osób. Skąd bierze się cena leku? Dlaczego ludna Polska to nie kraj, w którym firmy składają pierwszy wniosek o refundację? Co z patentami? – opowiada Grzegorz Rychwalski, wiceprzewodniczący sekcji zdrowia Doradczego Komitetu Biznesu i Przemysłu OECD.

Choroby rozprzestrzeniają się pomimo granic, ale już leki do ich leczenia nie przepływają tak swobodnie przez owe granice. Przemysł farmaceutyczny, ale również my pacjenci, przekonaliśmy się o tym dobitnie w czasie pandemii. Na czym polegał problem? Przypomnijmy.

Chodziło o zerwane łańcuchy dostaw. Europejski przemysł farmaceutyczny, jak również nasz krajowy, uzależnił się od eksportu leków gotowych, ale też substancji czynnych, czyli tego serca leku, które leczy. Sprowadzano je z dalekiej Azji, głównie z Chin i Indii. Niemalże 80 proc. substancji czynnych sprowadzanych jest właśnie stamtąd.

Więc problem polegał na tym, że zamknęły się granice, transport przestał działać, fabryki ze względu na absencje chorobowe pracowników ograniczyły produkcję, a do tego popyt na leki wzrastał i w efekcie na całym świecie zaczęło brakować leków. Firmy, które miały zapasy składników leków lub udawało się im jakoś w nie zaopatrzyć w pierwszej kolejności dostarczały leki na rynki, które uznawały za priorytetowe, a więc tam, gdzie więcej mogły na tym zarobić. Dlatego w wielu krajach braki leków były naprawdę ogromne.

Wydawać by się mogło, że wyciągnęliśmy dość szybko lekcję z tego światowego kryzysu zdrowotnego i już w 2020 roku pojawiła się zapowiedź pakietu farmaceutycznego. Ale upłynęły od tego momentu trzy lata i konkretnych rozwiązań, jak nie było, tak nie ma. Nadal leki pod patentem nie są dostępne w jednym czasie dla wszystkich pacjentów UE. Z jednej strony oczywiście jest powód – decyzje o refundacji leżą w gestii państw członkowskich , ale z drugiej strony…

Głównym wnioskiem z pandemii było to, że trzeba produkować więcej leków w Europie i to przede wszystkim tych, którymi leczy się najwięcej ludzi, a więc produktów, którym ochrona patentowa już wygasała. Rada Europejska wzywała do szybszego przenoszenia produkcji na teren UE. Możemy powiedzieć, że o nowej strategii lekowej w UE mówiło się szybko i dużo, ale zabrakło propozycji konkretnych rozwiązań, by nie pozostała tylko deklaracją. Z tym faktycznie jest problem do dziś.

Jeśli chodzi o leki chronione patentem, które mają monopol na rynku, najczęściej dopuszczane są do obrotu w procedurze scentralizowanej, czyli przez Europejską Agencję Leków (EMA). Formalnie pojawiają się we wszystkich krajach UE w tym samym czasie. Ale każde państwo członkowskie refunduje leki, na jakie je stać.

Lek jest też dostępny za taką kwotę, jaką sobie kraj wynegocjuje. Żadną tajemnicą nie jest to, że w Europie mamy dwie prędkości.

Są państwa, które mają szybki dostęp do leków w refundacji i takie, które refundują leki później. Leki pod patentem, czyli raz jeszcze przypomnę – te, na które producenci nakładają wysokie marże, a więc są drogie – leczą w Polsce około 209 tys. pacjentów, a wydajemy na ich refundację 9 mld zł. Dostępne są u nas w ramach programów lekowych, dla wąskiego grona pacjentów ze wskazaniem. Jeśli pacjent przejdzie kwalifikację do programu, terapii poddawany jest w szpitalu i nie płaci sam za te leki.

Z drugiej strony leki, które nazywamy równoważnymi (generyki), co oddaje ich charakter – są równe i ważne – leczą dziesiątki milionów pacjentów i też kosztują NFZ podobną kwotę – 9 mld zł. Generyki kupujemy w aptece.

Formalnie, jak Pan wspomniał, leki pojawiają się w tym samym czasie we wszystkich krajach UE, ale z faktyczną dostępnością ich dla pacjentów już bywa różnie. Ta różnica liczona jest miesiącami, a nawet latami, w zależności od kraju.

No tak. Mówimy tutaj o dostępności faktycznej, bo ta formalna, jak powiedziałem wcześniej, ma miejsce od razu po zarejestrowaniu leku przez EMA (Europejską Agencję Leków). Zatem możemy sobie teoretycznie pójść do apteki i kupić lek za pełną cenę. Ale uwaga, bez refundacji taki lek potrafi kosztować kilka, kilkanaście, czasami kilkadziesiąt tysięcy, a nawet – miliony złotych.

Czyli im więcej kraj dokłada do refundacji, tym lepszą, czytaj: nowoczesną, terapię pacjenci mogą otrzymać. Jak to wygląda w Polsce?

Nie da się ukryć, że jako kraj jesteśmy wciąż na innym etapie rozwoju ekonomicznego niż kraje Europy Zachodniej, choć coraz szybciej je doganiamy. Polska refunduje leki na tyle, na ile ją stać. Budżet NFZ to składki zdrowotne Polaków i trzeba te pieniądze racjonalnie podzielić. Poza tym nie ma żadnych przesłanek merytorycznych, które zabraniałyby złożenia producentom wniosku refundacyjnego w każdym kraju UE w tym samym czasie.

Tylko że ceny leków w Europie Środkowo-Wschodniej są nadal niższe niż w Europie Zachodniej i polityka firm farmaceutycznych jest taka, że wolą w pierwszej kolejności wprowadzić do refundacji leki w kraju, gdzie osiągają większe zyski, czyli tam, gdzie obywatele płacą za lek więcej.

Czy UE ma jakiś pomysł, by jednak wszyscy obywatele Wspólnoty mieli taki sam dostęp do leków? Jakieś formy wsparcia, mechanizmy, by wyrównać te różnice?

Gdy dyskutowaliśmy na forum UE, to najczęściej zwracano uwagę na to, że jest to wyłączność traktatowa. Jest specjalna dyrektywa na temat refundacji. Teraz to się zmienia. Pakiet farmaceutyczny, który Komisja Europejska przedstawiła 26 kwietnia br. do prac legislacyjnych Parlamentu Europejskiego i Rady Europejskiej jest takim przyczynkiem do rozmowy. Chodzi o zobowiązanie firm, tych wysokomarżowych, do tego, by w jednym czasie składały we wszystkich państwach Unii Europejskiej wnioski o objęcie refundacją.

Jeżeli by to zrobiły, mogłyby skorzystać z dodatkowych dwóch lat wyłączności na lek, czyli tak naprawdę przedłużyć monopol na rynku. Tylko, o ile idea jest dość zrozumiała, o tyle sposób sformułowania jest gorszy, bo sam fakt złożenia wniosku o objęcie refundacją nie oznacza, że płatnik i firma dogadają się co do ceny i pacjent będzie miał lek refundowany.

Poza tym wszystkim tym, którzy płacą za lek, zależy na tym, by był on w refundacji i by jak najszybciej pojawiła się konkurencja, bo nie ma lepszego sposobu na obniżanie cen, jak konkurencja.

Najlepszy przykład to adalimumab. Jeszcze kilka lat temu był chroniony patentem i nie miał żadnej konkurencji na rynku. Terapia miesięczna tą substancją kosztowała około 5 tys. zł. Pół roku od wygaśnięcia patentu, trzech innych producentów wprowadziło na rynek ten lek. I cena spadała – ten sam lek, dla tego samego pacjenta nie kosztował już 5 tys. zł, ale 300 zł.

To jasny przykład na to, że to konkurencja najlepiej reguluje ceny. Zmniejszenie ceny oznaczało, ni mniej, ni więcej, tylko to, że płatnik, czyli NFZ może objąć leczeniem tym lekiem większą liczbę pacjentów (bo jest tańszy), ale też przeznaczyć uwolnione środki na inne terapie. Chodziłoby więc o to, aby firma w całej UE musiała uzyskać refundację w tym samym czasie w każdym kraju.

Ale na razie UE mówi raczej o pewnym przepisie zobowiązującym do złożenia wniosku refundacyjnego w tym samym czasie we wszystkich krajach UE, co wcale nie jest równoznaczne z tym, że wszyscy obywatele UE – tego i tego dnia – otrzymają taki lek w refundacji. Ta procedura nie będzie przebiegała przecież jednakowo…

Jeżeli rzeczywiście miałoby się to zakończyć tylko przepisem złożenia wniosku refundacyjnego we wszystkich krajach UE, to faktycznie niewiele to zmieni, poza tym, że producent monopolistyczny będzie objęty dodatkową ochroną patentową przez kolejne dwa lata. Ta dyskusja tak naprawdę dopiero się zaczyna.

Ale może pora w końcu przejść od „słów do czynów”?

Proces podejmowania decyzji w Komisji Europejskiej jest długi. W zeszłym roku Komisja mówiła ustami swojego przedstawiciela na Komisji Petycji Parlamentu Europejskiego, że nie ma potrzeby przenoszenia produkcji substancji czynnych do Europy. Bo to długi, drogi i niepotrzebny proces. W tym roku, po wszystkich dyskusjach i stanowiskach, m.in. Europejskiego Komitetu Społeczno-Ekonomicznego, Komisja mówi już inaczej. Wskazuje, że trzeba działać, że zmieniła się sytuacja. W październiku br. Komisja Europejska wydała komunikat na temat walki z brakami leków. Do końca tego roku chce opracować listę leków krytycznych. Zaczyna też pracę nad impact assessment, czyli nad taką naszą Oceną Skutków Regulacji. To pierwszy etap przygotowania projektu legislacyjnego. Więc to zaczyna się dziać. Można powiedzieć, że gdyby nie było nacisku, przekonywania, dyskusji, to może nic by się nie zmieniło. Widać, że coś poszło do przodu.

Dobrze, to o konkretach. Co da nam publikacja wykazu leków krytycznych?

Jeśli powstanie taka lista substancji krytycznych do produkcji leków, będzie można prześledzić łańcuchy jej dostaw i przeanalizować, czy nie należy produkować ich w Europie. I jeśli jakaś europejska firma posiada kompetencje w zakresie ich wytwarzania, to będzie można ją w jakiś sposób wspierać. Ale, aby tak się stało, potrzeba właśnie tej legislacji.

Potrzebny jest też fundusz finansowy, który miałby wyrównywać europejskim wytwórcom szanse konkurowania na rynku z azjatycką konkurencją, by opłacalną stała się produkcja w UE. Bo nie ma co się oszukiwać, będzie ona zawsze droższa niż w Azji.

A teraz trochę teorii. Czym są okresy ochrony danych i rynku w kontekście prawa farmaceutycznego? W UE wydają się zbyt długie, dłuższe w każdym razie niż w Kanadzie czy Stanach, a to ważne przecież z punktu widzenia pacjenta…

Te wszystkie wyłączności pokazują, kiedy faktycznie na rynku istnieje konkurencja. W Unii Europejskiej mamy najdłuższe okresy ochrony danych. To jest najlepiej chroniony rejon świata, jeśli chodzi o ochronę patentową.

Ale dlaczego tak się dzieje?

Tak naprawdę trzeba się cofnąć do 1992 roku, bo wtedy w Unii Europejskiej zostało przyjęte rozporządzenie dotyczące dodatkowego świadectwa ochronnego. Kończy się dwudziestoletni monopol wynikający z ochrony patentowej, ale pojawia się dodatkowe świadectwo ochronne. To jest do 5,5 roku monopolu, który ma rekompensować firmie długie procesy rejestracji do obrotu leków w Europie. Chodzi o to, by ten formalny okres (czekanie na dopuszczenie leku na rynek) nie skracał wynikającej z ochrony patentowej wyłączności rynkowej.

Jednak to rozporządzenie zostało przyjęte w 1992 roku, a mamy 2023 rok. Upłynęło od tego momentu już 31 lat, ale czasu trwania tego okresu nie zmieniono, choć świat się zmienił w tym czasie. Teraz jest zupełnie inna operacyjność Europejskiej Agencji Leków, mamy internet, cyfrową dokumentację – wszystko przebiega szybciej, a te 5,5 roku nadal obowiązuje.

Poza tym równolegle do pakietu farmaceutycznego następuje zmiana pakietu własności intelektualnej. Wprowadzone ma zostać jednolite świadectwo ochronne na całą Unię Europejską, co oznacza, że Unia idzie na rękę producentom pod patentem i umożliwia im to, że w jednej procedurze, we wszystkich krajach UE, będą objęci tą ochroną. Tylko, że UE zasłania oczy i nie widzi, że te 5,5 roku nadal istnieje i nowe rozwiązania wcale nie skracają tego okresu.

Unia Europejska wymyśliła sobie, że chce być najlepszym miejscem dla rozwoju i badań nowych leków. I znalazła na to sposób – oferować ich producentom dłuższe okresy wyłączności, czyli monopol. Z badań wynika jednak, że wydłużanie okresu monopolu leków nie przekłada się na zwiększanie liczby nowo wprowadzanych na rynek terapii.

UE zapowiada jednak skrócenie ochrony patentowej?

Można stwierdzić, że mamy do czynienia tak naprawdę z iluzorycznym skróceniem wyłączności leku na rynku. Jeżeli patrzymy na maksymalne okresy ochrony danych, to dzisiaj jest to 11 lat, a Komisja, choć skraca wyłączność, oferuje mechanizmy jej wydłużenia do maksymalnie 13 lat. Firmy protestują przeciwko skracaniu okresów wyłączności, ale mam wrażenie, że to raczej „pohukiwania”, a nie sprzeciw.

Pojawia się też pomysł na voucher na transferowalną wyłączność danych, by wspierać badania i rozwój antybiotyków. Jednak Europejski Komitet Ekonomiczno-Społeczny (EKES), czyli ciało doradcze UE, czyli taki łącznik między obywatelami UE a instytucjami europejskimi podejmującymi decyzję – stwierdza, że nie jest on potrzebny. Dlaczego?

Komisja Europejska uznała, że nikt nie wymyśla nowych antybiotyków, bo to się nie opłaca, więc zaczęła promować wprowadzanie ich na rynek i produkcję. Nagrodą za opracowanie nowego antybiotyku ma być voucher, który przedłuża wyłączność leku na rynku. To rozwiązanie, co do mechanizmu działania, wydaje się dobre, ale jego skutki mogą nie być korzystne. Po pierwsze, Światowa Organizacja Zdrowia i wszystkie instytucje unijne zwracają uwagę na to, że mamy duży problem z nadużywaniem antybiotyków. To skutkuje antybiotykoopornością.

Po drugie, jeśli jakaś firma wynajdzie nowy antybiotyk lub nowe zastosowanie dla starego antybiotyku i otrzyma voucher, może go sprzedać na wolnym rynku komukolwiek za jakąkolwiek cenę. Jestem sobie w stanie wyobrazić więc taką sytuację, że wielkie firmy produkujące chronione patentem leki będą kupowały taki voucher i w ten sposób przedłużą monopol swoich najdroższych leków o rok. I kto za to zapłaci? My, pacjenci, bo lek będzie objęty patentem przez dodatkowy rok. W Polsce Narodowy Fundusz Zdrowia będzie musiał więcej za niego płacić przez kolejny rok.

To może na koniec krótkie przypomnienie. Leki wrzucamy do jednego worka, tymczasem na półkach aptecznych, i nie tylko, znajdują się leki innowacyjne, leki OTC, generyki, biologiczne. Wyjaśni Pan różnice?

Leki nazywane innowacyjnymi to te chronione patentem. Nie mają konkurencji cenowej. Ich producent może więc dyktować wysoką cenę. Kiedy jednak monopol wygasa, inne firmy mogą zacząć go produkować. Wówczas pojawiająca się konkurencja na rynku obniża cenę. Leki, które zawierają taką samą substancję, jak ten któremu wygasł patent i działają dokładnie tak samo – co muszą udowodnić w badaniach – nazywamy generykami.

Leki OTC (ang. over-the-counter drugs) dostępne są bez recepty, zarówno w aptece, ale też w punktach poza obrotem aptecznym – w sklepie, na stacji benzynowej. Można je stosować nie dłużej niż 30 dni. Ich odpowiedniki do częstego stosowania są obejmowane refundacją.

Z kolei leki biologiczne różnią się od chemicznych, które kupujemy zazwyczaj w aptece. Powstają w procesach biochemicznych z wykorzystaniem mikroorganizmów, które odpowiednio zaprogramowane wytwarzają niejako pociski przeznaczone do zwalczania sprawców choroby. To rewolucja w leczeniu. Opracowanie tych leków jest trudnym, czasochłonnym procesem. Kiedy są chronione patentem, mają bardzo wysoką cenę, ale te wprowadzone po jego wygaśnięciu nazywane biologicznymi równoważnymi są już produkowane w Polsce. Ostatnie dwa miesiące przyniosły dopuszczenie takiego polskiego leku biologicznego w USA i Europie. Produkowany jest pod Warszawą. Warto podkreślić, że leki biologiczne to tak naprawdę przyszłość przemysłu
farmaceutycznego.

Źródło informacji: PAP MediaRoom

Prof. M. Lelonek: Poprawiajmy życie pacjentów z niewydolnością serca

Redakcja Medicalpress — Tue, 05 Apr 2022 08:37:32 +0000

– Mogłoby się wydawać, że wydłużenie życia to najważniejszy cel terapii niewydolności serca. Tymczasem z punktu widzenia pacjenta niezmiernie istotny jest wskaźnik jakości życia. Musimy brać pod uwagę nie tylko to, o ile maksymalnie uda nam się wydłużyć choremu życie, ale także to, czy nasz pacjent będzie w stanie samodzielnie funkcjonować i jak będzie się czuł na co dzień. To bardzo ważne aspekty i w terapii niewydolności serca nie wolno nam o tym zapominać – mówi prof. Małgorzata Lelonek, FESC, FHFA, kierownik Zakładu Kardiologii Nieinwazyjnej Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, przewodnicząca Asocjacji Niewydolności Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.

Trudne rokowanie, nowe wyzwania

Dane pochodzące z raportów Narodowego Funduszu Zdrowia z 2018 roku potwierdzają: niewydolność serca (NS) to pierwsza przyczyna zgonów w populacji polskiej, stanowiąca aż niemal 10 proc. wszystkich przyczyn śmierci Polaków. W raporcie pt. „Niewydolność serca w Polsce. Realia, koszty, sugestie poprawy sytuacji”[1] wskazano, że w 2018 roku z powodu niewydolności serca zmarło aż 142 tys. osób. Autorzy opracowania zaznaczają: to tak, jakby co godzinę z powodu niewydolności serca umierało w naszym kraju 16 osób. Kardiolodzy przyznają: pandemia COVID-19 dodatkowo negatywnie wpłynęła na stan chorych.

Epidemiczna – i wciąż rosnąca – skala zachorowań na niewydolność serca to zdaniem specjalistów Asocjacji Niewydolności Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego nie jedyny problem wiążący się z tym schorzeniem. W opinii kardiologów nie mniejszym wyzwaniem jest trudne rokowanie i wysoka śmiertelność charakterystyczna dla tej jednostki chorobowej.

Żyć lepiej i dłużej

Kardiolodzy przyznają: wyleczenie niewydolności serca nie jest możliwe. Jak najbardziej realne jest jednak przedłużenie pacjentowi życia nawet o kilka lat i w możliwie jak najlepszej jakości.

Cele terapii niewydolności serca są określone przez wytyczne Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (The European Society of Cardiology, ESC). Wśród nich wyróżnia się: poprawę wskaźnika przeżywalności pacjentów, zmniejszenie ryzyka hospitalizacji i poprawę jakości życia.

– Mogłoby się wydawać, że wydłużenie życia to najważniejszy cel terapii niewydolności serca. Tymczasem, z punktu widzenia pacjenta, niezmiernie istotny jest wskaźnik jakości życia. Musimy brać pod uwagę nie tylko to, o ile maksymalnie uda nam się wydłużyć choremu życie, ale także to, czy nasz pacjent będzie w stanie samodzielnie funkcjonować i jak będzie się czuł na co dzień. To bardzo ważne aspekty i w terapii niewydolności serca nie wolno nam o tym zapominać. Na szczęście, wydłużenie i jednoczesna poprawa jakości życia to już jak najbardziej realne możliwości w terapii niewydolności serca – podkreśla prof. Małgorzata Lelonek.

Jakość życia – czyli co?

Dane służące jako wskaźniki do oceny jakości życia pacjenta z niewydolnością serca pochodzą między innymi z wywiadu lekarskiego. Podczas wizyty kardiolog pyta chorego o kwestie związane z wydolnością organizmu: jak długi dystans i ile stopni schodów pacjent jest w stanie pokonać bez uczucia duszności i zmęczenia. Już w trakcie szczegółowych badań diagnostycznych w celu oceny wydolności serca przeprowadza się między innymi test sześciominutowego marszu. Uzyskane informacje i wyniki badań ocenia się według skali Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego (The New York Heart Association – NYHA) oraz specjalistycznych kwestionariuszy. Najczęściej używany w kontekście jakości życia chorego z niewydolnością serca formularz to kwestionariusz Kansas City (The Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, KCCQ).

– Liczba punktów osiągniętych przez pacjenta przed wdrożeniem terapii w zestawieniu z liczbą punktów osiągniętych po określonym czasie stosowania leczenia jest wykładnikiem poprawy jakości życia. W badaniach klinicznych udokumentowano, że metody stosowane w terapii niewydolności serca – w tym na przykład zarówno innowacyjne leki, jak sakubitryl-walsartan, flozyny czy też wszczepialny układ do terapii resynchronizującej (CRT), realnie poprawiają jakość życia pacjenta z niewydolnością serca. Dzięki tym metodom pacjent zyskuje niższą klasę NYHA i więcej punktów w kwestionariuszu Kansas City. Jest to dowodem tego, że dzięki właściwie dobranej i wdrożonej terapii niewydolność serca staje się mniej zaawansowana, a jakość życia chorego realnie lepsza. W praktyce oznacza to: większą samodzielność, wyższą sprawność (możliwość wyjścia na spacer, zrobienia codziennych zakupów, zadbania o siebie na co dzień) a także – mniej hospitalizacji. To dla naszych pacjentów wręcz bezcenne korzyści – wyjaśnia prof. Małgorzata Lelonek.

Poprawiać życie pacjentów

Klinicyści dysponują dziś realnie szybko, silnie a jednocześnie bezpiecznie działającymi lekami, co potwierdzają mocne dowody kliniczne. Polepszenie samopoczucia chorych jest przez nich wyraźnie odczuwalne już od pierwszych dni stosowania terapii.

– Dla dapagliflozyny udokumentowano w HFrEF redukcję ryzyka wystąpienia pierwszorzędowego punku końcowego już od 28. dnia terapii, czyli w niespełna miesiąc od rozpoczęcia leczenia. A gdy złożony punkt końcowy rozszerzono o wizytę na Szpitalnym Oddziale Ratunkowym (SOR), to potwierdzona istotność redukcji w zakresie pierwszorzędowego punktu końcowego rozpoczęła się już 7. dnia! Trzeba przyznać, że tak wysoko skutecznych terapii dotychczas nie było. Innowacyjne formy terapii kardiologicznej wydają się wręcz spektakularnie imponujące – uważa prof. Małgorzata Lelonek.

W ocenie specjalistów Asocjacji Niewydolności Serca PTK ważną korzyścią nowych innowacyjnych terapii stosowanych w leczeniu niewydolności serca jest fakt, że wysoka korzyść kliniczna jest osiągana bez konieczności zwiększania dawki leku. Efekt terapeutyczny nie jest rozłożony w czasie, a osiągany szybko. Zdaniem kardiologów nowe terapie są na tyle bezpieczne, że nie wymagają, by pacjenta poddawać badaniom laboratoryjnym (jak w przypadku starszej generacji leków, gdzie regularnie sprawdza się parametry funkcji nerek, poziom potasu etc.).

– Taka ścieżka postępowania, z częstymi wizytami kontrolnymi i badaniami, bywa dla pacjentów bardzo trudna. Dla chorych w bardziej zaawansowanym stanie, w tym także dla pacjentów pochodzących z miejscowości znacznie oddalonych od ośrodka prowadzącego, okazuje się nierzadko w praktyce niemożliwa do realizacji. To bardzo istotnie rzutuje na rokowania. Mamy dziś realne możliwości by efektywnie poprawiać życie pacjentów z niewydolnością serca: przedłużać im życie i poprawiać jego jakość. Warto, by innowacyjne metody terapii były dla potrzebujących ich pacjentów jak najszerzej dostępne, mamy nadzieję, że dzięki decyzjom refundacyjnym Ministerstwa Zdrowia wkrótce tak się stanie – mówi prof. Małgorzata Lelonek.

[1] https://www.innowo.org/pl/publikacje-zdrowie/250
źródło: Asocjacja Niewydolności Serca PTK