To, czy wyzdrowieje, czy nie, zależy ode mnie, jak również od skuteczności zastosowanego leczenia – powiedział Pan Zbigniew, opowiadając historię swojej drogi dochodzenia do zdrowia po diagnozie onkologicznej uczestnikom konferencji. Kilka lat temu zauważył niepokojące znamię pod kolanem, które okazało się czerniakiem. Mimo że choroba była już zaawansowana i dała przerzuty, dzięki leczeniu podwójną immunoterapią udało się ją zatrzymać, a Pan Zbigniew mógł wrócić do swoich codziennych zajęć i pasji. Ogólnie mogę powiedzieć, że bardzo dobrze się czuję. Nawet jak mam jakieś chwilowe dolegliwości, co jest zupełnie normalne w tym wieku, to przyjmuję to z pokorą – dodaje. 

Nowy filar leczenia systemowego

Jeszcze kilkanaście lat temu scenariusz ten nie miałby szans powodzenia. Dzisiaj, kiedy immunoterapia stała się standardem leczenia onkologicznego, wielokrotnie zastępując również chemioterapię, udaje się nie tylko znacząco wydłużyć czas przeżycia chorych, ale także wyleczyć tych, u których nowotwór był w zaawansowanym stadium. Immunoterapia to innowacja. To nowa klasa terapii, którą wprowadziliśmy do onkologii. (…) Stała się kolejnym filarem w leczeniu systemowym nowotworów. Teraz mamy około 30 różnych wskazań, w których immunoterapia jest stosowana na co dzień. Co więcej, to metoda leczenia, która nie tylko zadziałała i przedłużyła życie, ale pozwoliła wyleczyć część chorych na zaawansowane nowotwory, co wcześniej nie było możliwe – mówił na nagraniu udostępnionym podczas konferencji prof. dr hab. n. med. Piotr Rutkowski, Kierownik Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków, Pełnomocnik Dyrektora ds. Narodowej Strategii Onkologicznej i Badań Klinicznych Narodowego Instytutu Onkologicznego im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie.

Leczenie „zapamiętujące” nowotwór

Czym więc jest immunoterapia? Immunoterapia to nowoczesna forma leczenia onkologicznego, która w przeciwieństwie do klasycznych metod nie polega na bezpośrednim niszczeniu komórek nowotworowych, lecz na uruchomieniu naturalnych mechanizmów obronnych organizmu. Jej celem jest pobudzenie lub „odblokowanie” układu odpornościowego pacjenta tak, aby mógł sam rozpoznawać i zwalczać komórki rakowe. W praktyce oznacza to przywrócenie zdolności układu immunologicznego do walki z nowotworem, który często potrafi ukrywać się przed nim lub „wyłączać” jego reakcję obronną. Nowoczesne leki immunokompetentne – m.in. tzw. inhibitory punktów kontrolnych – zdejmują te biologiczne „hamulce”, dzięki czemu komórki odpornościowe, zwłaszcza limfocyty T, ponownie zaczynają skutecznie identyfikować i niszczyć komórki rakowe. Co istotne, raz aktywowany układ odpornościowy może „zapamiętać” nowotwór, pozwalając na długotrwałą kontrolę choroby i utrzymywanie efektów leczenia nawet po zakończeniu terapii. Dzięki temu immunoterapia daje pacjentom nie tylko szansę na wydłużenie życia, ale w części przypadków także trwałą remisję. Od zeszłego roku wstrzymano u mnie już leczenie immunologiczne, uznając, że jeśli przez dłuższy czas nie było żadnych nowych przerzutów, to nie ma sensu dalej stosować immunoterapii – dodaje Pan Zbigniew, którego historia jest jedną z wielu potwierdzających skuteczność immunoterapii.

Decyzje niosące nadzieję

Kolejną formą potwierdzającą skuteczność leczenia immunoterapią są liczby pokazujące wieloletnie przeżycia pacjentów. W czerniaku – nowotworze, w którym immunoterapia została udostępniona pacjentom najwcześniej – obserwowane są ponad 10-letnie przeżycia pacjentów leczonych terapią skojarzoną. Eksperci podkreślają, że wyraźny postęp widoczny jest także w raku płuca, gdzie są pacjenci z zaawansowaną postacią choroby, którzy żyją nawet 6 lat od rozpoczęcia leczenia podwójną immunoterapią, a w raku nerki nawet 8-9 lat.  

To, że dziś możemy mówić o tak długich przeżyciach pacjentów z chorobą nowotworową czy słuchać  historii takich, jak ta Pana Zbigniewa, którą poznaliśmy podczas dzisiejszego spotkania, jest efektem konsekwentnych i trafnych decyzji podejmowanych w ostatnich latach przez Ministerstwo Zdrowia. Jako środowisko pacjentów bardzo za to dziękujemy, bo widzimy realną zmianę. Immunoterapia jest dostępna dla coraz większej liczby chorych i w coraz wcześniejszych liniach leczenia, co bezpośrednio przekłada się na lepsze wyniki terapii. To powód do ogromnej satysfakcji i optymizmu, ale też motywacja, by iść dalej. Dziś wiemy już, jakie znaczenie mają takie decyzje systemowe, dlatego ogromnie cieszę się, że kolejne grupy pacjentów będą mogły skorzystać z tej innowacyjnej formy leczenia. W czasie, kiedy rozmawiamy dzisiaj na konferencji o nadziei, jaką daje pacjentom immunoterapia, dowiedzieliśmy się, że Ministerstwo Zdrowia podjęło pozytywną decyzję w zakresie dostępu do podwójnej immunoterapii w leczeniu 1. linii nieresekcyjnego raka jelita grubego z niestabilnością mikrosatelitarną oraz do immunoterapii w leczeniu okołooperacyjnym raka płuca, czyli przed i po operacji. Jest to fantastyczna wiadomość, która ucieszy pacjentów, ich bliskich, ale cieszy również mnie osobiście, bo dostęp do najlepszego, nowoczesnego leczenia dla polskich pacjentów jest celem, o który zabiegamy od lat. Dzisiaj możemy świętować! – mówiła Joanna Konarzewska-Król, dyrektor Fundacji Onkologicznej Nadzieja.

Historie pacjentów stojące za statystykami są najlepszym dowodem na to, jak bardzo zmieniła się dziś perspektywa leczenia onkologicznego. Dzięki immunoterapii wielu chorych żyje dłużej, odzyskuje codzienność, aktywność i poczucie sprawczości. Od dziesięciu lat trenuję chodzenie z kijkami. Ten sport bardzo mnie zafascynował. Wkrótce też zacząłem jeździć na zawody – powiedział Pan Zbigniew, odnosząc się do swojej obecnej pasji. Trzeba w sporcie mieć trochę szczęścia, oprócz dobrej formy oczywiście. (…) Mogę powiedzieć, że w przypadku (leczenia) szczęście też mi dopisało. Mam nadzieję, że mnie nie opuści – podsumował.

Fundacja Onkologiczna Nadzieja powstała, by wspierać osoby dotknięte chorobą nowotworową. Fundacja prowadzi różnorodną działalność wspomagającą leczenie onkologiczne swoich podopiecznych, tj. zbieranie środków na finansowanie ich leczenia, niesienie pomocy społecznej w zakresie diagnostyki, leczenia oraz rehabilitacji osobom chorym onkologicznie, informowanie o dostępnych metodach leczenia i możliwych terapiach, współpracowanie z polskimi i zagranicznymi ośrodkami medycznymi, promowanie zdrowia oraz wspieranie działalności towarzystw naukowych (współorganizowanie sympozjów i konferencji, których celem jest edukacja onkologiczna).

W ramach działań edukacyjnych, poza kampanią Immunoterapia ratuje życie, Fundacja zainicjowała również kampanię: Weź ster w swoje ręce, bo siła jest w Tobie… W jej ramach oferuje chorym onkologicznie oraz ich bliskim bezpłatną terapię psychoonkologiczną oraz zaprasza do działu w bezpłatnych warsztatach, a także grupach wsparcia psychologicznego.

Źródło: inf pras

Terapia CAR-T to jedna z najbardziej zaawansowanych metod leczenia nowotworów krwi. Polega na genetycznej modyfikacji limfocytów pacjenta w taki sposób, aby potrafiły one samodzielnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Zanim wyprodukowany w zagranicznym laboratorium „żywy lek” trafi z powrotem do chorego dziecka, mija około 4-5 tygodni. Ten czas oczekiwania ma kluczowe znaczenie – wyjaśnia kierownik Katedry i Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak:

– Zindywidualizowane leczenie pomostowe wprowadzone w naszej klinice, oprócz standardowej chemioterapii, obejmuje również – dotąd uznawaną za „kontrowersyjną” – immunoterapię. Takie podejście pozwoliło na uzyskanie lepszych wskaźników przeżycia wolnego od choroby w porównaniu do ośrodków w Stanach Zjednoczonych oraz innych krajach Europy. Każdego pacjenta traktujemy indywidualnie, czyli jeśli trzeba, dostanie immunoterapię, na przykład blinatumomab (przeciwciało bispecyficzne) albo inotuzumab ozogamycyny (lek skierowany na cząsteczkę CD22, działający jak chemioimmunoterapeutyk). Jeśli jest w lepszym stanie i ma niski poziom tzw. „choroby resztkowej”, wystarczy leczenie podtrzymujące.

Kwalifikacja i precyzyjne przygotowanie do pobrania komórek

Terapia CAR-T nie jest leczeniem pierwszej linii. Rezerwuje się ją dla pacjentów w najcięższym stanie, opornych na standardową chemioterapię lub zmagających się ze wznową po wcześniejszym przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Warunkiem koniecznym jest również obecność antygenu CD19 na komórkach białaczkowych.

Gdy pacjent zostaje zakwalifikowany, proces rozpoczyna się od aferezy – zabiegu przypominającego dializę, trwającego od 3 do 5 godzin. Specjalistyczny sprzęt odwirowuje krew, separując z niej jednojądrzaste komórki z limfocytami – tłumaczy koordynatorka programu leczenia nawrotów ALL w Polsce, dr n. med. Monika Mielcarek-Siedziuk:

– Najlepiej, gdy pacjent trafia do nas zaraz przy rozpoznaniu. Wykonujemy wtedy aferezę na świeżym materiale, na nieosłabionych przez chemioterapię komórkach, więc mają one szansę zadziałać lepiej. Za każdym razem w sposób zindywidualizowany dobieramy terapię przed aferezą, aby zminimalizować ryzyko dysfunkcji limfocytów T.

Inżynieria genetyczna

Pobrany od pacjenta materiał zostaje zamrożony w oparach ciekłego azotu w temperaturze niemal -190°C i wysłany do specjalistycznych laboratoriów (najczęściej w Szwajcarii lub USA).

– W laboratorium komórki są rozmrażane, izoluje się z nich limfocyty T, a następnie przeprowadza najważniejszą procedurę: wprowadzenie przy pomocy wektora lentiwirusowego genu kodującego CAR (chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19) – tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak. – Dzięki temu komórka T nabiera możliwości precyzyjnego zabijania nowotworu oraz namnażania się i przetrwania w organizmie pacjenta przez miesiące, a nawet lata.

Podczas gdy lek powstaje za granicą, kluczową rolę odgrywa wspomniane leczenie pomostowe.

– Musimy pacjenta czekającego na terapię doprowadzić do najlepszego możliwego stanu (uzyskać najniższy poziom „choroby resztkowej”), aby optymalnie wykorzystać potencjał komórek CAR-T

– precyzuje dr Karolina Liszka z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej. –  Przed samą infuzją chory przechodzi jeszcze krótką chemioterapię (tzw. protokół limfodeplecyjny), aby wyhamować działanie jego własnych, niezmodyfikowanych limfocytów i zrobić miejsce dla tych „zaprogramowanych” do walki z nowotworem.

Cud medycyny przypominający kroplówkę

Gotowy, innowacyjny lek jest szczytowym osiągnięciem inżynierii genetycznej, jednak jego podanie to po prostu szybka infuzja. Rozmrożony preparat trafia do krwiobiegu dziecka zaledwie w kilka minut. Oznaki skuteczności zwykle pojawiają się błyskawicznie. Według dr Mielcarek-Siedziuk już po 3-4 dniach we krwi pacjenta widać komórki CAR-T. Często towarzyszy temu podwyższona temperatura – objaw tzw. zespołu uwalniania cytokin (CRS).

– Paradoksalnie to doskonały znak świadczący o tym, że zmodyfikowane limfocyty napotkały antygen i rozpoczęły destrukcję białaczki – dodaje dr Mielcarek-Siedziuk.

Spektakularne statystyki „Przylądka Nadziei”

Od 2020 roku terapię CAR-T otrzymało w Polsce 55 pacjentów (46 we Wrocławiu, 9 w Bydgoszczy). Specjaliści nie mają wątpliwości, że spersonalizowane pomostowanie daje rewelacyjne efekty.
W grupie dzieci leczonych z powodu wznowy po wcześniejszej transplantacji przeżycie ogólne wynosi aż 87 proc., a przeżycie wolne od choroby – 70 proc. Z kolei w skali wszystkich leczonych pacjentów wskaźniki te utrzymują się na poziomie odpowiednio 80 proc. oraz 60 proc. Dla porównania, analogiczny wskaźnik w grupie amerykańskiej wynosi 50 proc.

Twarze Nadziei: Olek i Piotrek

Za każdą innowacją medyczną kryją się historie konkretnych pacjentów. Pierwszym dzieckiem w Polsce, które przeszło terapię CAR-T, był 11-letni Olek. Chłopiec nie odpowiadał na standardowe leczenie, a dziś – sześć lat po podaniu „żywego leku” – pozostaje całkowicie zdrowy. Kolejnym wyjątkowym pacjentem był 22-letni Piotrek, u którego z powodu złożonej historii choroby terapię zastosowano po raz drugi. Biorąc pod uwagę doskonałą reakcję jego organizmu na wcześniejszą modyfikację i ogromne ryzyko związane z tradycyjnym przeszczepem, lekarze zdecydowali się na kolejną infuzję. Odbyła się ona na początku 2026 roku i przyniosła wymarzony skutek, pozwalając pacjentowi na bezpieczny powrót do domu.

Polskie rekomendacje poszły w świat

Aby zapewnić jednolite i bezpieczne stosowanie terapii, Zespół Koordynacyjny ds. CAR-T we współpracy z Polskim Towarzystwem Onkologii i Hematologii Dziecięcej opracował kompleksowe wytyczne. Dokument, którego autorem jest między innymi prof. Krzysztof Kałwak, jest dziś fundamentem pracy polskich klinicystów. Dzięki znakomitym wynikom leczenia polskie standardy realnie kształtują globalne podejście do tej terapii. Dowodem tego są liczne cytowania w prestiżowych czasopismach naukowych oraz ścisła współpraca nawiązana z wiodącymi ośrodkami w Europie i Azji.

Źródło: inf pras

 

• dr hab. n. med. Bożena Cybulska-Stopa; onkolog kliniczny – Przewodniczący Sekcji,
• prof. dr hab. Anna Małgorzata Czarnecka; biolog molekularny, onkolog kliniczny – Zastępca Przewodniczącego,
• dr hab. n. med. Grażyna Kamińska-Winciorek, prof. NIO-PIB; dermatolog, dermatoonkolog Sekretarz Sekcji,
• prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel; hematolog, transplantolog kliniczny,
• dr hab. n. med. Adam Maciejczyk; radioterapeuta onkolog,
• prof. dr hab. n. med. Jacek Mackiewicz; onkolog kliniczny.

 

• dr hab. n. med. Bożena Cybulska-Stopa; onkolog kliniczny – Przewodniczący Sekcji,
• prof. dr hab. Anna Małgorzata Czarnecka; biolog molekularny, onkolog kliniczny – Zastępca Przewodniczącego,
• dr hab. n. med. Grażyna Kamińska-Winciorek, prof. NIO-PIB; dermatolog, dermatoonkolog Sekretarz Sekcji,
• prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel; hematolog, transplantolog kliniczny,
• dr hab. n. med. Adam Maciejczyk; radioterapeuta onkolog,
• prof. dr hab. n. med. Jacek Mackiewicz; onkolog kliniczny.