Rozporządzenie UE w sprawie oceny technologii medycznych (HTAR – Health Technology Assessment Regulation), wraz z reformą ogólnego prawodawstwa farmaceutycznego UE i proponowanymi zmianami w zakresie ochrony danych regulacyjnych, to najważniejsze reformy polityki farmaceutycznej UE od kilku dziesięcioleci. W kontekście oceny technologii medycznych kluczowe będzie wprowadzenie na poziomie UE wspólnej oceny klinicznej (JCA – Joint Clinical Assessment), co wyeliminuje potrzebę przeprowadzania indywidualnych ocen przez każde państwo członkowskie. Oznacza to realną szansę na szybszy i bardziej sprawiedliwy dostęp do innowacyjnych terapii dla pacjentów wspólnoty. To również szansa na usprawnienie metodologii procesów wprowadzania nowych technologii medycznych w ramach UE a także lepszą współpracę między krajowymi organami HTA.

Warto w tym miejscu przywołać dwa główne powody, dla których Komisja Europejska powzięła wysiłek wprowadzenia praktyki wspólnej oceny klinicznej. Zgodnie z uzasadnieniem do tej inicjatywy pierwszym takim powodem była optymalizacja wykorzystania zasobów instytucji oceniających technologie medyczne w poszczególnych krajach członkowskich. Komisja Europejska uznała, że nie jest sytuacją optymalną, gdy poszczególne kraje członkowskie niezależnie od siebie dokonują oceny klinicznej leków w oparciu o te same dane udostępnione przez producentów. Nie tylko stanowiło to powielanie pracy poszczególnych agencji oceny technologii medycznych w krajach członkowskich, ale także, przy różnych ocenach, zwiększało zjawisko nierówności w dostępie pacjentów do terapii.

Drugim powodem wprowadzenia JCA była możliwość wcześniejszego rozpoczęcia procesu oceny leku pod kątem uwarunkowań krajowych, gdzie państwa członkowskie zachowują niezależność oceny, ale z intencją wykorzystania czasu zaoszczędzonego dzięki JCA, do potencjalnie wcześniejszego udostępnienia terapii pacjentom.

Dla pełnego wykorzystania potencjału nadchodzącej reformy kluczowe jest zagwarantowanie zgodności wspólnych ocen klinicznych (JCA) przeprowadzanych na poziomie UE z wymogami państw członkowskich w zakresie m.in. terminów, wymagań i metodologii. Aby wspólne oceny kliniczne reprezentowały interesy wszystkich pacjentów UE, niezbędne jest zapewnienie reprezentacji wszystkich państw członkowskich w unijnych procesach, decyzjach i wynikach oceny technologii medycznych (HTA).

W całym procesie przekształceń niezmierne ważne jest również wprowadzenie odpowiednich przepisów, które pozwolą na zabezpieczenie istotnej roli podmiotów opracowujących technologie medyczne (HTD – Health Technology Developers), w tym innowacyjnych firm biofarmaceutycznych, jako kluczowych partnerów w generowaniu i przedkładaniu dowodów niezbędnych do opracowania oceny klinicznej na poziomie UE. Podmioty te powinny również mieć możliwość uczestniczenia w konceptualizacji zakresu oceny, współtworzeniu tzw. dokumentacji PICO (scenariuszy populacji, interwencji, komparatora i wyników) oraz wspierać komunikację między systemami HTA na poziomie UE i państw członkowskich.

Reforma HTAR jest jednym z kilku narzędzi służących przyśpieszeniu dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii. Warto mieć także na uwadze inne aspekty wpływające na podaż leków, a potem ich dostępność, kolejno: prawo farmaceutyczne UE wraz z zasadami ochrony własności intelektualnej oraz przepisy refundacyjne obowiązujące w poszczególnych państwach członkowskich.

Wprowadzenie usprawnień w ocenie klinicznej technologii medycznych dzięki JCA może także stać się inspiracją dla regulatorów w państwach członkowskich do przeglądu całego łańcucha krajowych przepisów i procesów, które obecnie są wymagane (ale czy niezbędne?) w okresie pomiędzy europejską rejestracją terapii a momentem faktycznego jej udostępnienia w każdym państwie członkowskim. To wydaje się szczególnie ważne dla polskich pacjentów, którzy zgodnie z wskaźnikiem W.A.I.T. Indicator (Waiting to Access Innovative Therapies Indicator) średnio najdłużej w Unii Europejskiej czekają na dostęp do terapii po jej rejestracji.

AstraZeneca jest gotowa do współpracy z organami regulacyjnymi, jak również z państwami członkowskimi w obszarze reformowania regulacji HTAR, widząc w niej szanse na wprowadzenie klarownych i jednolitych dla wszystkich państw członkowskich przepisów. Mamy nadzieję, że pozytywnie przełoży się to na dostęp pacjentów do nowoczesnych terapii.