Z perspektywy systemowej raport dostarcza jednego z najpełniejszych dostępnych dziś obrazów funkcjonowania programu lekowego w hematologii i stanowi przykład wykorzystania danych płatnika publicznego do oceny realnych wyników leczenia.

Szpiczak plazmocytowy – choroba wieloliniowa i przewlekła

Szpiczak plazmocytowy, dawniej określany jako szpiczak mnogi, jest nowotworem układu krwiotwórczego, w którym dochodzi do niekontrolowanego namnażania komórek plazmatycznych powstających z limfocytów B. Choroba odpowiada za około 1 proc. wszystkich nowotworów złośliwych i około 14 proc. nowotworów układu krwiotwórczego. W Polsce co roku rozpoznaje się około 2–2,5 tys. nowych przypadków, a zdecydowana większość zachorowań dotyczy osób powyżej 50. roku życia.

Szpiczak pozostaje chorobą nieuleczalną, o charakterze przewlekłym i wieloliniowym. W praktyce klinicznej oznacza to konieczność stosowania kolejnych linii terapii w miarę postępu choroby lub utraty skuteczności wcześniejszego leczenia. Podstawowym czynnikiem determinującym strategię terapeutyczną jest możliwość wykonania autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych (ASCT). U pacjentów kwalifikujących się do tej procedury leczenie obejmuje terapię indukcyjną, następnie wysokodawkową chemioterapię i przeszczepienie, po którym często stosowane jest leczenie konsolidujące lub podtrzymujące. U chorych niekwalifikujących się do transplantacji stosuje się mniej intensywne, wielolekowe schematy systemowe.

W ostatnich latach rozwój nowych terapii – w tym przeciwciał monoklonalnych, inhibitorów proteasomu czy terapii immunologicznych – znacząco zmienił możliwości leczenia tej choroby. W Polsce wiele z tych opcji terapeutycznych zostało wprowadzonych do refundacji właśnie poprzez program lekowy B.54.

Program lekowy B.54. jako kluczowy element systemu leczenia

Program lekowy „Leczenie chorych na szpiczaka plazmocytowego (B.54.)” obejmuje zarówno pacjentów z nowo rozpoznaną chorobą, jak i chorych z nawrotowym lub opornym szpiczakiem. Program podzielony jest na dwie główne części odpowiadające etapom terapii: pierwszą linię leczenia oraz kolejne linie stosowane w przypadku nawrotu lub progresji choroby.

W analizowanym okresie w ramach programu dostępnych było kilkanaście schematów terapeutycznych opartych na różnych kombinacjach leków. Wśród nich znalazły się m.in. schematy zawierające daratumumab, bortezomib, lenalidomid, karfilzomib czy pomalidomid. W ostatnich latach zakres programu został rozszerzony o kolejne nowoczesne terapie, w tym przeciwciała bispecyficzne i nowe leki immunologiczne.

Dzięki kolejnym decyzjom refundacyjnym program stopniowo obejmował coraz więcej nowoczesnych terapii, co – jak pokazują dane – przełożyło się zarówno na wzrost liczby leczonych pacjentów, jak i zmianę struktury stosowanych schematów leczenia.

Rosnąca liczba pacjentów objętych leczeniem

Z danych NFZ wynika, że liczba pacjentów żyjących z rozpoznaniem szpiczaka plazmocytowego w Polsce systematycznie rośnie. W pierwszym półroczu 2023 r. leczenie otrzymywało około 5,5 tys. chorych, natomiast w pierwszej połowie 2025 r. było to już ponad 6,7 tys. pacjentów.

W analizowanym okresie obserwowano również wyraźny wzrost liczby pacjentów leczonych w ramach programu lekowego B.54., przy jednoczesnym spadku liczby chorych leczonych wyłącznie w ramach katalogu chemioterapii. Oznacza to, że coraz większa część terapii jest prowadzona w ramach dedykowanego programu lekowego obejmującego nowoczesne schematy terapeutyczne.

Jednocześnie liczba nowych rozpoznań pozostaje względnie stabilna. W 2023 r. odnotowano około 2,1 tys. nowych przypadków szpiczaka plazmocytowego, a w 2024 r. liczba ta była bardzo zbliżona.

Zmienia się natomiast struktura populacji leczonych pacjentów – średni wiek chorych rozpoczynających terapię w programie wzrósł z około 65,6 roku w pierwszym półroczu 2023 r. do 67,8 roku w latach 2024–2025, co odzwierciedla epidemiologię choroby i starzenie się populacji pacjentów.

Nowe schematy leczenia coraz częściej stosowane

Analiza NFZ pokazuje również wyraźną zmianę w strukturze stosowanych schematów terapeutycznych. W 2023 r. najczęściej stosowanym schematem leczenia był DVd (daratumumab, bortezomib i deksametazon). Od 2024 r. dominującą pozycję zaczął jednak zajmować schemat DRd (daratumumab, lenalidomid i deksametazon), który może być stosowany zarówno w pierwszej, jak i w kolejnych liniach leczenia.

Drugim najczęściej stosowanym schematem w pierwszej linii leczenia pozostaje DVTd (daratumumab, bortezomib, talidomid i deksametazon). W kolejnych liniach terapii wykorzystywane są także inne schematy, m.in. KRd, Kd czy EloPd, a w ostatnim czasie w programie pojawiły się również nowe terapie immunologiczne, takie jak teklistamab czy elranatamab.

Zmiany te pokazują, że polska praktyka kliniczna coraz szybciej adaptuje nowe możliwości terapeutyczne i że decyzje refundacyjne bezpośrednio wpływają na rzeczywiste strategie leczenia.

Coraz więcej podań leków i rosnące finansowanie terapii

Wraz ze wzrostem liczby leczonych pacjentów rośnie również skala wykorzystania leków w programie. Liczba podań leków w ramach programu B.54. wzrosła z 13 157 w pierwszym półroczu 2023 r. do ponad 26 000 w pierwszym półroczu 2025 r.

Większość terapii realizowana jest w trybie hospitalizacji jednodniowej, choć część podań odbywa się w trybie ambulatoryjnym. W analizowanym okresie podania ambulatoryjne stanowiły około jedną piątą wszystkich podań leków w programie.

Rosnąca liczba terapii znajduje również odzwierciedlenie w wydatkach systemu ochrony zdrowia. W pierwszym półroczu 2025 r. wartość refundacji świadczeń związanych ze szpiczakiem plazmocytowym wyniosła 481 mln zł, z czego 73 proc. stanowiły koszty programów lekowych i chemioterapii.

Jednocześnie finansowanie procedur autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych (ASCT) wyniosło w tym okresie 36,9 mln zł.

Analiza rzeczywistych ścieżek leczenia pacjentów

Jednym z najciekawszych elementów raportu jest analiza ścieżek terapeutycznych pacjentów. Na podstawie danych dotyczących ponad 1100 chorych możliwe było prześledzenie kolejności stosowanych schematów leczenia w ciągu dwóch lat od rozpoczęcia terapii.

Najczęściej obserwowaną sytuacją było pozostanie pacjenta przy jednym schemacie leczenia przez cały okres obserwacji. Dotyczyło to m.in. schematów DVTd, DVd i DRd. Jednocześnie część chorych przechodziła na kolejne schematy, np. z DVd na EloPd lub KRd, co odzwierciedla naturalny przebieg choroby i konieczność stosowania kolejnych linii terapii.

Analiza pokazuje także, jak w praktyce wygląda sekwencyjność leczenia – czyli kolejność stosowania poszczególnych terapii w kolejnych liniach choroby.

Real-world evidence coraz ważniejsze w decyzjach systemowych

Zdaniem ekspertów raport NFZ jest ważnym przykładem wykorzystania danych z rzeczywistej praktyki klinicznej w ocenie skuteczności systemu leczenia.

Jak podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów:

„Najważniejszym wnioskiem płynącym z aktualnego raportu jest wyraźna poprawa przeżycia pacjentów leczonych w pierwszej linii terapii szpiczaka plazmocytowego. Dotyczy ona zarówno chorych kwalifikowanych do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, jak i – co szczególnie istotne – pacjentów niekwalifikujących się do ASCT, u których skala poprawy jest najbardziej widoczna w porównaniu z danymi historycznymi.”

Ekspert zwraca uwagę, że obserwowany postęp jest bezpośrednim efektem decyzji refundacyjnych podejmowanych w ostatnich latach oraz rozszerzenia dostępu do nowoczesnych terapii już w pierwszej linii leczenia.

Podobną perspektywę przedstawia prof. Mariusz Gujski, przewodniczący Rady Naukowej Instytutu Ochrony Zdrowia:

„Raport pokazuje, że mierzalne wskaźniki programu B.54. to nie tylko „statystyka”, lecz real-world evidence, które powinno zasilać decyzje kliniczne i politykę lekową. Z perspektywy zdrowia publicznego, różnice w czasie dostępu czy długości utrzymania terapii wskazują miejsca, gdzie trzeba poprawić organizację opieki i koordynację ścieżki pacjenta.”

Raport NFZ pokazuje, że rozwój programów lekowych, rozszerzanie dostępu do nowoczesnych terapii oraz systematyczne monitorowanie wyników leczenia mogą przekładać się na mierzalne efekty zdrowotne. W tym sensie program B.54. staje się nie tylko narzędziem finansowania terapii, ale także platformą generowania wiedzy o funkcjonowaniu systemu leczenia nowotworów hematologicznych w Polsce.

Eksperci wskazują na kolejne potrzeby

Choć raport NFZ dobrze pokazuje skalę leczenia i kierunek zmian, nie odpowiada jeszcze na wszystkie pytania dotyczące dalszego rozwoju terapii szpiczaka plazmocytowego w Polsce. Dane płatnika publicznego pozwalają ocenić, jak działa obecny program lekowy B.54., ale nie obejmują tego, co z perspektywy klinicznej może być kolejnym etapem jego ewolucji. Tymczasem hematolodzy coraz wyraźniej wskazują, że wraz z poprawą wyników leczenia w pierwszej linii rośnie znaczenie dostępu do nowych terapii stosowanych przy nawrocie choroby, a także do silniejszych schematów leczenia już na wcześniejszych etapach postępowania.

Eksperci przypominają, że szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą z definicji wieloliniową, a więc taką, w której planowanie leczenia nie kończy się na pierwszym skutecznym schemacie. Wraz z kolejnymi nawrotami potrzebne są terapie o nowych mechanizmach działania, ponieważ wcześniejszych kombinacji nie zawsze można skutecznie powtarzać. W tym kontekście jako obszary nadal niezaspokojonych potrzeb wskazywane są m.in. silniejsze schematy pierwszej linii, szerszy dostęp do nowoczesnych terapii w leczeniu nawrotowego szpiczaka, w tym leków takich jak belantamab mafodotyny, a także rozwój dostępu do terapii CAR-T. To właśnie te kierunki mogą w kolejnych latach przesądzić o tym, czy poprawa widoczna dziś w danych NFZ przełoży się na dalsze wydłużanie przeżycia i jeszcze dłuższe remisje choroby.

Szerzej o nowych kierunkach leczenia szpiczaka plazmocytowego i postulowanych zmianach w dostępie do terapii pisaliśmy również w materiale: „Nowe terapie zmieniają leczenie szpiczaka. Pacjenci mogą żyć z chorobą nawet kilkanaście lat”.

Wrzesień, uznawany za Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi, to czas, by szerzyć wiedzę o chorobach onkologicznych krwi i podkreślać znaczenie nowoczesnych terapii ratujących życie. Hematoonkologia należy dziś do najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny, zarówno w obszarze diagnostyki, jak i leczenia. Wykorzystanie potencjału innowacyjnych technologii w chorobach takich jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi otwiera przed pacjentami realną szansę na skuteczniejsze leczenie, poprawę jakości codziennego życia, a często także na jego wydłużenie.

Z okazji Światowego Miesiąca Świadomości Nowotworów Krwi chcemy podkreślić ich wyjątkową specyfikę i zwrócić uwagę na wyzwania, z którymi mierzą się pacjenci dotknięci tymi chorobami. W przeciwieństwie do wielu innych nowotworów, nie rozpoczynają się one od powstania zlokalizowanego guza, którego można usunąć chirurgicznie, zanim choroba się rozprzestrzeni. Zmienione komórki od początku obecne są we krwi, szpiku kostnym lub innych elementach układu chłonnego, co wymaga zupełnie innego podejścia terapeutycznego. Jedną z takich chorób jest ostra białaczka limfoblastyczna, zaliczana do najbardziej agresywnych nowotworów.

– Jeszcze do niedawna rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej wiązało się z bardzo niekorzystnym rokowaniem. Dziś, dzięki rozwojowi innowacyjnych metod terapii, pacjenci mają coraz większą szansę na wyleczenie. Najnowsze dane pokazują, że zastosowanie blinatumomabu w pierwszej linii leczenia pozwala osiągnąć odsetek wyleczeń na poziomie 70–75%. To przełom w leczeniu jednej z najbardziej agresywnych chorób nowotworowych. U części chorych pozwala on na uniknięcie przeszczepu macierzystych komórek krwiotwórczych, który jest obarczony dużym ryzykiem powikłań zagrażających życiu lub negatywnie wpływających na jego jakość. – prof. dr. hab. n. med. Sebastian Giebel, Kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Gliwicach. Niestety, mimo udowodnionej skuteczności blinatumomabu, leczenie to wciąż nie jest refundowane. Zarówno środowisko medyczne, jak i sami chorzy z niecierpliwością oczekują na rozszerzenie programu lekowego, które pozwoliłoby im skorzystać z tej nowoczesnej terapii.

Ogromny postęp w leczeniu w ostatnich latach możemy zaobserwować również w szpiczaku mnogim. Na szczególne uznanie zasługują możliwości terapeutyczne pierwszej linii, które w Polsce stoją na poziomie porównywalnym do standardów europejskich. Trzeba jednak pamiętać, że na tym walka z chorobą się nie kończy. Skuteczna terapia wymaga wsparcia na kolejnych etapach leczenia, aby zapewnić pacjentom jak najlepszą opiekę, gdy choroba zaczyna postępować, a dotychczas stosowane metody przestają być wystarczające.

– W leczeniu szpiczaka kluczowe znaczenie ma wzmocnienie drugiej linii terapii poprzez włączenie daratumumabu i zastosowanie trójlekowej kombinacji KdD (karfilzomib, daratumumab, deksametazon). Taki schemat pozwala niemal dwukrotnie wydłużyć czas wolny od progresji choroby, co stanowi istotny przełom dla pacjentów z opornym szpiczakiem plazmocytowym – podkreśla dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, hematolog z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Aktualnie pilna niezaspokojona potrzeba medyczna jest właśnie w drugiej linii leczenia. Mimo bardzo dobrej dostępności nowoczesnych terapii, nadal nie udaje się uchronić chorych przed rozwojem oporności na leki stosowane w pierwszej linii, co w momencie progresji choroby staje się poważnym wyzwaniem. Dlatego tak ważne jest, aby pacjenci mieli możliwość skorzystania z bardziej zaawansowanych i skutecznych rozwiązań w kolejnych etapach terapii. Obecnie lekarze mogą sięgnąć po schemat karfilzomib z deksametazonem (Kd), który jednak nie zapewnia oczekiwanej skuteczności.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to wyjątkowa okazja, by z jednej strony docenić ogromny postęp dokonujący się w dziedzinie hematoonkologii, a z drugiej skupić się na wyzwaniach, które wciąż stoją przed pacjentami i systemem ochrony zdrowia. – Choroby takie jak ostra białaczka limfoblastyczna czy szpiczak mnogi wymagają szczególnej uwagi, bo skuteczność nowoczesnych terapii daje realną szansę na wydłużenie życia, a niekiedy nawet na całkowite wyleczenie. Fundacja Carita od lat wspiera chorych w walce o dostęp do szybkiej diagnostyki, innowacyjnych terapii i kompleksowej opieki. Potrzeby pacjentów hematoonkologicznych rosną, zarówno ze względu na coraz większe możliwości terapeutyczne, jak i starzejące się społeczeństwo. Aby im sprostać, system musi nadążać za dynamicznym rozwojem nauki i medycyny – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec. 

Dzięki coraz większej uwadze poświęcanej hematoonkologii, polskie standardy leczenia, zwłaszcza w takich chorobach jak szpiczak plazmocytowy, stoją dziś na bardzo wysokim poziomie. To ogromny krok naprzód, ale wciąż pozostają obszary wymagające poprawy. Ambicją Fundacji Carita jest, aby każdy pacjent w Polsce miał dostęp do przełomowych terapii, które nie tylko wspierają lekarzy w skutecznej walce z nowotworami krwi, lecz także realnie dają szansę na dłuższe i lepsze życie.

Światowy Miesiąc Świadomości Nowotworów Krwi to nie tylko okazja do edukacji społecznej, lecz także ważny moment do refleksji nad potrzebami pacjentów i systemu ochrony zdrowia. Postęp w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej i szpiczaka mnogiego pokazuje, że innowacyjne terapie potrafią diametralnie zmieniać rokowania, a nawet ratować życie. Jednak, aby pacjenci w Polsce mogli w pełni skorzystać z tych możliwości, konieczne jest zapewnienie im szerokiego i równego dostępu do nowoczesnych terapii. Tylko wtedy dynamiczny rozwój hematoonkologii przełoży się na realną poprawę jakości opieki i dłuższe życie chorych.

Źródło: Komunikat Prasowy