W komunikacie zwrócono uwagę, że decyzje refundacyjne w hemofilii opierają się na czterech kluczowych kryteriach: skuteczności, bezpieczeństwie, interwale podawania oraz wygodzie dla pacjenta. Obecnie procedowany jest wniosek o rozszerzenie wskazań do stosowania emicizumabu (Hemlibra) zarówno u dzieci, jak i u dorosłych, a także wniosek o objęcie refundacją nowego czynnika krzepnięcia o wydłużonym działaniu, podawanego raz w tygodniu .

W tym samym czasie europejski rynek terapii dla chorych na hemofilię dynamicznie się rozwija. Pod koniec 2024 roku Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe podskórne leki – marstacimab i concizumab – przeznaczone dla pacjentów z hemofilią A i B . Concizumab, początkowo wskazany tylko dla chorych z inhibitorami, w 2025 roku otrzymał rekomendację rozszerzenia stosowania także na pacjentów bez inhibitorów . Równolegle Komisja Europejska zatwierdziła efanesoctocog alfa (Altuvoct) – pierwszy czynnik VIII podawany raz w tygodniu w profilaktyce, leczeniu krwawień i w procedurach okołooperacyjnych .

Eksperci cytowani przez resort zdrowia wskazują, że największą korzyść z profilaktyki emicizumabem odnoszą pacjenci z trudnym dostępem dożylnym, w tym najmłodsze dzieci. Pozostali chorzy, w ocenie klinicystów, powinni być leczeni długodziałającymi czynnikami krzepnięcia, w tym o ultrawydłużonym działaniu, które podaje się raz na 7–10 dni. Takie rozwiązanie znacząco poprawia komfort życia i skutecznie zapobiega krwawieniom, choć w przypadku urazu lub zabiegu chirurgicznego konieczne jest szybkie podanie czynnika działającego natychmiast .

Ministerstwo zwróciło również uwagę na ekonomiczne realia terapii. Roczny koszt profilaktyki jednego pacjenta to od 400 do 900 tys. zł. W przypadku konieczności leczenia doraźnego całkowity koszt może sięgać 2 mln zł rocznie, a w najtrudniejszych przypadkach – kilkudziesięciu milionów złotych. Najbardziej kosztowna terapia pojedynczego pacjenta w ostatnich pięciu latach pochłonęła 43 mln zł ze środków publicznych. Dlatego, jak podkreśla resort, refundacja nie jest jednorazowym wydatkiem, lecz długoterminowym zobowiązaniem państwa .

MZ krytycznie oceniło działania części organizacji lobbingowych i fundacji, które promują wyłącznie jeden produkt, pomijając inne możliwości terapeutyczne. W ocenie resortu prowadzi to do niekorzystnych umów finansowych i ogranicza przestrzeń do uczciwej dyskusji o tym, jakie terapie faktycznie powinny znaleźć się w programach lekowych.

Resort jednoznacznie podkreśla, że priorytetem pozostaje zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznego i bezpiecznego leczenia. Jednocześnie zapowiada determinację w udostępnianiu terapii długodziałających, szczególnie dla pacjentów poniżej 18. roku życia, przy zachowaniu stabilności finansów publicznych.

Nowy komunikat Ministerstwa Zdrowia pokazuje, że Polska nie odstaje od europejskich trendów w hemofilii, a decydujące znaczenie będą miały nadchodzące rozstrzygnięcia refundacyjne. To one zadecydują, czy polscy pacjenci zyskają dostęp do terapii podskórnych i długodziałających czynników, które mogą zmienić codzienne funkcjonowanie tysięcy chorych.

Źródło: MZ