Jeszcze kilka lat temu rozmowa o rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) koncentrowała się przede wszystkim na jednym pytaniu: czy pacjenci w ogóle będą mieli dostęp do skutecznego leczenia. Dziś punkt ciężkości przesuwa się wyraźnie gdzie indziej. W Polsce i w Europie SMA coraz częściej staje się przykładem choroby, w której przełom terapeutyczny już się dokonał, a najważniejszym wyzwaniem staje się dalsza optymalizacja terapii, dopasowanie leczenia do potrzeb pacjentów oraz rozwój systemu opieki, który nadąży za zmianą historii naturalnej choroby.

Od 1 października 2025 roku pacjenci w Polsce chorujący na stwardnienie zanikowe boczne (ALS) z mutacją w genie SOD1 zyskają dostęp do pierwszej terapii, która zatrzymuje postęp choroby. Ministerstwo Zdrowia ogłosiło refundację tofersenu – leku, który po raz pierwszy daje realną szansę na spowolnienie przebiegu tej wyniszczającej choroby neurozwyrodnieniowej. Decyzja ta oznacza przełom w leczeniu ALS i ogromną nadzieję dla pacjentów oraz ich rodzin.

Ostatnie zmiany na liście leków refundowanych przyniosły chorym zmagającym się z rakiem jelita grubego wiele korzyści. Do programu lekowego włączono Lonsurf (triflurydyna w skojarzeniu z tipiracylem) – długo wyczekiwaną terapię, która umożliwiła chorym dostęp do leczenia w tzw. III i IV linii.  To bardzo ważna zmiana – przybliża polski standard leczenia raka jelita grubego do zaleceń europejskich. Drugą zmianą są tak zwane „wakacje od chemioterapii”. Oznacza to, że przy leczeniu paliatywnym chorych zmagających się z rakiem jelita grubego, chemioterapia pierwszego rzutu w połączeniu z lekami celowanymi nie musi być kontynuowana w pełnym składzie aż do momentu progresji choroby. Jednocześnie liczne badania kliniczne potwierdzają, że skrócenie stosowania chemioterapii jest możliwe bez znaczącego zmniejszenia jej skuteczności, o ile przerwane leczenie zostanie wznowione w przyszłości. Jednak coraz częściej eksperci mówią o jeszcze jednej koniecznej korekcie istniejącego programu lekowego w zakresie pierwszej linii leczenia.