Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) to ciężka, postępująca choroba neurologiczna, która prowadzi do stopniowego zaniku mięśni i utraty sprawności ruchowej, a w dalszym etapie także do niewydolności oddechowej. Choroba wciąż pozostaje nieuleczalna, a dostępne dotąd terapie miały głównie charakter objawowy. Najnowsze wyniki kilkuletnich badań klinicznych dają jednak powody do optymizmu, zwłaszcza dla bardzo konkretnej grupy pacjentów z rzadką mutacją.