Wyobraź sobie, że z powodu nieprawidłowego wchłanianie tłuszczów doświadczasz niskiej masy ciała, dokuczają Ci biegunki, zapalenia trzustki, okrutny świąd całego ciała, który kończy się krwawieniami prowadząc do poważnych uszkodzeń skóry. Nie masz dostępu do jakiejkolwiek opcji terapeutycznych poza leczeniem objawowym. Do tego jesteś dzieckiem i mając 10 lat pojawia się u Ciebie marskość wątroby, a pomiędzy 10 a 20 rokiem życia możesz stanąć przed koniecznością poddania się przeszczepowi wątroby lub zachorujesz na raka wątroby…. Chorujesz na ultra rzadką chorobę - postępującą rodzinną cholestazę wewnątrzwątrobową (PFIC).